Life-Sciences-2-2018

Titelseite
Editorial

Und das ist gut so!
Inhaltsverzeichnis
Inhaltsverzeichnis
Es darf gepflügt werden!

In der Personalisierten Medizin ist die Normalität eingezogen
Maßgeschneiderte Lösungen
Susanne Grödl, analytica-Messen
Die Personalisierte Medizin wird individuelle Therapieerfolge erhöhen
Zelltherapie auf Erfolgskurs
Dr. Claudia Englbrecht, BIO Deutschland
Automatisierung für die individualisierte Medizin
Personalisierte Medizin und Recht
Marc L. Holtorf, Dr. Julia Traumann, Pinsent Masons
Ein Thema – zahlreiche Herausforderungen
Digitalisierung nutzen
Dr. Jochen Hurlebaus, Roche Diagnostics
Neue Wege gehen für eine verbesserte personalisierte Patientenversorgung
Diagnostik als zentrale Stellschraube der Personalisierten Medizin
Dr. Siegfried Throm, vfa
Bedarf aus Sicht der Arzneimittelhersteller
Potenzial mehr als nur vorhanden
Gabriele Klingner, BioM Biotech Cluster Development
Personalisierte Medizin in Bayern: von der Gründung über Wachstum bis zum Exit
Wissen bündeln
Thomas Ballast, Techniker Krankenkasse
Präzisionsmedizin: Digitalisierung stärkt die Krebsmedizin
Gemeinsam stark
Dr. Felix Zörgiebel, Biotype Diagnostic, Jens Junker, ROTOP Pharmaka
Ein agiler Unternehmensverbund löst die Herausfor derun gen der Personalisierten Medizin
Steckbriefe

1 Investor und 6 Unternehmen im Portrait
Durchbruch bei Gentherapien
Mario Linimeier, Medical Strategy
Novartis und Gilead schaffen 2017 die Wende
Das richtige Erfolgsrezept

Die Medios AG hat ihr Kurspotenzial bislang nicht ausgereizt
„Nicht nur im Bereich Life Sciences den Schneid abgekauft“

Interview mit Arno Fuchs, CEO, FCF Fox Corporate Finance
Das Versprechen Personalisierter Medizin
Dr. Hubert Birner, Managing Partner, TVM Capital Life Science
„Die Personalisierte Medizin wird zum Normalfall avancieren“

Interview mit Dr. Michael Brandkamp, Geschäftsführer, High-Tech Gründerfonds
Partner der Ausgabe im Portrait
Eventkalender
Event-Partnerschaften & Kooperationen
Impressum/Unternehmensindex

2 April 2018 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de Plattform Life Sciences Technologie – Finanzierung – Investment Personalisierte Medizin 8. Jahrgang Maßgeschneidert Rechtsfragen Weiß-blaues Potenzial Therapieerfolge durch die Personalisierte Medizin Aufklärung tut Not! Bayern fördert in allen Phasen

Editorial Und das ist gut so! Editorial Holger Garbs, Redakteur Life Sciences Liebe Leserinnen und Leser, als vor einigen Jahren das Schlagwort der „Personalisierten Medizin“ aufkam, da löste dies Hoffnung und Angst gleichermaßen aus. Hoffnung, weil jedem Patienten, vor allem Krebspatienten, die passende Medizin und Therapie zugutekommen sollte. Aber auch Angst, weil eine umfangreiche Sammlung sensibler Patientendaten notwendig werden sollte. Und nicht immer konnte und kann man wissen, wer sich dieser Daten bemächtigt oder zu welchen Zwecken. Ob Hoffnung oder Angst, um die Personalisierte Medizin schien ein regelrechter Hype zu entstehen. Davon ist heute kaum mehr etwas zu spüren. Doch ist dieser Umstand äußerst positiv zu bewerten. Denn entscheidend für technologische Innovationen, neuartige Medikamente und Therapieverfahren sind nicht Jubel und Hysterie – sondern belastbare Businesspläne und aussichtsreiche Marktchancen. Und in diesem Sinne unterscheidet sich die Personalisierte Medizin nicht von anderen Industriesegmenten, ob innerhalb oder außerhalb der Life Sciences. Heute lesen Sie unsere aktuelle Ausgabe „Personalisierte Medizin 2018“. Sie erscheint anlässlich der Fachmesse „analytica“, die vom 10. bis 13. April in München stattfindet. Unser Team von der GoingPublic Media AG präsentiert Ihnen vor Ort den „Finance Day“ (12. April) sowie den Thementag „Personalisierte Medizin“ (13. April). Der Finance Day widmet sich seit nunmehr zwölf Jahren der Gründungs-, Wachstums- und Kapitalmarkt- ﬁnanzierung von Life-Sciences-Unternehmen im Rahmenprogramm der analytica. Start-ups erhalten hilfreiche Tipps und können sich Kapitalgebern im Elevator Pitch vorstellen. In verschiedenen Panels und Vorträgen teilen Experten ihre Erfahrungen sowie ihr Branchen-Know-how in Sachen Crowdinvesting, Zusammenarbeit zwischen Pharma und Biotech oder auch der Wahl des besten Börsenplatzes. Und spannende Diskussionen und Vorträge erwarten die Besucher am Thementag „Personalisierte Medizin“. Experten aus Biotech-, Pharma- und IT-Diagnostikunternehmen, Verbänden und Clustern werden neueste Erkenntnisse über den aktuellen Stand und die zukünftige Ausrichtung der Personalisierten Medizin präsentieren. Eine spannende Lektüre wünscht Ihnen garbs@goingpublic.de 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 3

Inhalt Zelltherapie auf Erfolgskurs Dr. Claudia Englbrecht, BIO Deutschland Seiten 14–16 Digitalisierung nutzen Dr. Jochen Hurlebaus, Roche Diagnostics Seiten 20–21 Wissen bündeln Thomas Ballast, Techniker Krankenkasse Seiten 28–29 4 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ 22 Diagnostik als zentrale Stellschraube der Personalisierten Medizin Bedarf aus Sicht der Arzneimittelhersteller Dr. Siegfried Throm, vfa 24 Potenzial mehr als nur vorhanden Personalisierte Medizin in Bayern: von der Gründung über Wachstum bis zum Exit Gabriele Klingner, BioM Biotech Cluster Development 28 Wissen bündeln Präzisionsmedizin: Digitalisierung stärkt die Krebsmedizin Thomas Ballast, Techniker Krankenkasse 30 Gemeinsam stark Ein agiler Unternehmens ver bund löst die Herausfor derun gen der Personalisierten Medizin Dr. Felix Zörgiebel, Biotype Diagnostic, Jens Junker, ROTOP Pharmaka SONDERWERBEFORM 32 Who is Who in Life Sciences Ein Investor und sechs Unter- nehmen stellen sich vor 3 Editorial Und das ist gut so! Einführung 6 Es darf gepflügt werden! In der Personalisierten Medizin ist die Normalität eingezogen 10 Maßgeschneiderte Lösungen Die Personalisierte Medizin wird individuelle Therapie- erfolge erhöhen Susanne Grödl, analytica-Messen 14 Zelltherapie auf Erfolgskurs Automatisierung für die individualisierte Medizin Dr. Claudia Englbrecht, BIO Deutschland 18 Personalisierte Medizin und Recht Ein Thema – zahlreiche Herausforderungen Marc L. Holtorf, Dr. Julia Traumann, Pinsent Masons Märkte & Technologien 20 Digitalisierung nutzen Neue Wege gehen für eine verbesserte personalisierte Patientenversorgung Dr. Jochen Hurlebaus, Roche Diagnostics

Inhalt Durchbruch bei Gentherapien Mario Linimeier, Medical Strategy Seiten 36–37 Das Versprechen Personalisierter Medizin Dr. Hubert Birner, TVM Capital Life Sceince Seite 42 „Die Personalisierte Medizin wird zum Normalfall avancieren“ Interview mit Dr. Michael Brandkamp, High-Tech Gründerfonds Seiten 44–45 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 5 44 „Die Personalisierte Medizin wird zum Normalfall avan- cieren“ Interview mit Dr. Michael Brandkamp, Geschäftsführer, High-Tech Gründerfonds Service 46 Partner der Ausgabe im Portrait 48 Eventkalender 49 Event-Partnerschaften & Kooperationen 50 Impressum/Unternehmens- index Kapitalmarkt & Investment 36 Durchbruch bei Gentherapien Novartis und Gilead schaffen 2017 die Wende Mario Linimeier, Medical Strategy 38 Das richtige Erfolgsrezept Die Medios AG hat ihr Kurs- potenzial bislang nicht ausgereizt 40 „Nicht nur im Bereich Life Sciences den Schneid abgekauft“ Interview mit Arno Fuchs, CEO, FCF Fox Corporate Finance Finanzierung 42 Das Versprechen Persona- lisierter Medizin Eine Kolumne von Dr. Hubert Birner, Managing Partner, TVM Capital Life Science Plattform Life Sciences Kompetenz in Life Sciences. Seit 1999. Eine Initiative von Die Plattform Life Sciences ist ofﬁzielles Organ der Biotechnologie-Industrie-Organisation Deutschland e.V.

Einführung Es darf gepflügt werden! In der Personalisierten Medizin ist die Normalität eingezogen Seit jeher versuchen Mediziner, ihren Patienten die bestmögliche Behandlung zukommen zu lassen. Doch ist der Mensch ein kompliziertes Wesen, will sagen, jeder Mensch reagiert anders auf die ihm verschriebene Dosis an Medikamenten oder Therapien. Ganz ähnlich verhält es sich mit den Krankheiten. Ursache, Verlauf oder Härtegrad hängen von einer Vielzahl von Faktoren ab. Dies bezieht sich nicht nur auf die genetische Ausstattung der Betroffenen, ihr Alter oder ihr Geschlecht. Auch externe Umwelteinﬂüsse und individuelle Lebensstile haben einen Einﬂuss. Die Folgen dieser Umstände sind maßgeblich, denn viele konventionell hergestellte Wirkstoffe erzielen längst nicht (mehr) die erhoffte Wirkung oder bringen nicht beabsichtigte Nebenwirkungen. Von Holger Garbs A bhilfe sollen Maßnahmen der Per- sonalisierten Medizin schaffen, indem Ärzte in die Lage versetzt werden, Patienten eine individuell aus- gestaltete Medizin oder Therapie zu verschreiben. Insbesondere moderne Er- kenntnisse aus dem Bereich der Gen- diagnostik, also die Miteinbeziehung gene- tischer, molekularer oder zellulärer Beson- derheiten, wirken als Treiber für besseren Behandlungserfolg und eine Minimierung von unerwünschten Nebenwirkungen. Dabei gilt es zu beachten, dass der Begriff der „Personalisierten Medizin“ keineswegs so trennscharf deﬁniert ist, wie es auf den ersten Blick scheinen mag. Als „persona- lisiert“, „individualisiert“ oder auch als „Präzisionsmedizin“ tituliert, umfasst das Segment im Kern die Bereiche genetische Diagnostik (Identiﬁkation von Krankheits- veranlagungen), die Pharmakogenetik (Iden- tiﬁkation von genetisch bedingten Unter- schieden, welche die Reaktion auf Medika- mente beeinﬂussen können) sowie auf Biomarkern beruhende individualisierte Verlaufsprognosen und Therapien. Treiber kommen von außen Interessanterweise jedoch scheint der eigentliche Antrieb für Innovationen im Feld der Personalisierten Medizin nicht aus der Ärzteschaft zu kommen, sondern aus Wissenschaft und Wirtschaft, genauer durch im weiten Feld der Technologien. Diese lassen sich längst nicht mehr auf die klas- sische Wirkstoffentwicklung begrenzen. „Neben den sukzessive zur Verfügung immer neue Entwicklungen 6 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ m o c . e b o d a . k c o t s – r e r r u F . L . T © : n o i t a r t s u l l I stehenden informationstechnischen Lösun- gen ist dabei das stetig wachsende Interesse des Individuums, sich selbst zu vermes- sen, ein wesentlicher Treiber“, sagt Prof. Dr. med. Daniela Steinberger, Fach- ärztin für Human- genetik und Ge- schäfts führerin der bio.logis Genetic Information Mana- gement GmbH. „Die- sen Trend nutzen auch Unternehmen, die nicht der Ge- sundheitsversor- gung zuzurechnen sind und die innovative Gesundheitspro- dukte und -dienstleistungen auf den Markt Prof. Dr. med. Daniela Steinberger, bio.logis Genetic Information Management bringen“, so Steinberger. Demnach wird sich im Zuge der Digitalisierung und des „Empower ments“ der Patienten die Rolle von Ärzten und Patienten, aber auch von Krankenhäusern und Pﬂegepersonal so- wie schließlich auch von Kostenträgern massiv verändern. Auch Pharma- und Diagnostikunternehmen müssen in Zu- kunft massenhaft Daten sammeln und in der Lage sein, diese auszuwerten. Dies wird weiterhin Auswirkungen auf die Aus- bildung des medizinischen Fachpersonals haben, welche bis dato noch gar nicht ab- zusehen sind. Klinische Quellen und Bezugs quellen von Patientendaten müs- sen mehr denn je differenziert betrachtet und ausgewertet werden. Denn diese kom- plexen Daten bilden die Grundlage der Personalisierten Medizin. Die damit

Einführung m o c . e b o d a . k c o t s – s i m _ i l a t a n © : o t o F verbundenen Herausforderungen schlagen sich weiterhin auch in der notwendigen Sicherung der sensiblen Daten nieder, wie auch in der Notwendigkeit, die Qualität der Daten sicherzustellen. Längst geht es nicht mehr nur darum, welche Technolo- gie in der Lage ist, massenhaft Daten zu sammeln und sicher zu speichern. Viel- mehr kommt es darauf an, die bestmögli- che Qualität klinischer Daten sicherzustel- len. „Um in einem sich langsam, aber doch absehbar stetig ändernden Wett bewerbs- umfeld das eigene Potenzial für die medizi- nische Versorgung einzubringen und letzt- lich bestehen zu bleiben, werden die ver- schiedenen Akteure diese Trends schließ- lich aufgreifen und umsetzen“, ist sich bio.logis’ Geschäftsführerin Steinberger sicher. Das Unternehmen verbindet Kom- petenzen der genetischen Diagnostik und der klinischen Beratung in einem speziel- len IT-System. Von einem Team aus Medi- zinern, Wissenschaftlern und IT-Experten Die steigende Bedeutung der Personalisierten Medizin spiegelt sich auch in der Zahl der zugelassenen Medi- kamente in diesem Segment wider. 8 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ wurden für diagnostische Labore und Krankenhäuser digitale Lösungen ent- wickelt, die in einer Software Suite (Genetic Information Management Suite, GIMS) verfügbar sind. Zahl der Zulassungen steigt weiter Die steigende Bedeutung der Personali- sierten Medizin spiegelt sich auch in der Zahl der zugelassenen Medikamente in diesem Segment wider. So stieg der Anteil der durch die US-Behörde FDA zugelasse- nen Medikamente in den vergangenen zehn Jahren von 5% auf 27%. Und in der F&E-Pipeline stieg der Anteil der Persona- lisierten Medikamente sogar auf rund 42%. Aktuell sind in den USA 132 perso- nalisierte Präparate zugelassen, in Deutsch- land sind es rund 50. Dem Markt für Personalisierte Medizin wird dabei laut Branchendienst Statista ein Volumen von rund 2,75 Mrd. USD im Jahr 2022 vorausge- sagt. Dahinter stehen nicht nur die immer weiter fortschreitenden technologischen Entwicklungen in der Gentechnik, son- dern auch weltweit steigende Gesund- heitsausgaben, sich verändernde Gesetz- gebungen hinsichtlich Regulierungs- und Zulassungsverfahren sowie eine inten- sivierte Krebsvorsorge und -behand- lung. Denn nicht zuletzt das Feld der Onkologie gilt als das wichtigste Thera- piefeld im Bereich der Personalisierten Medizin. Innovationen müssen in den Markt! Freilich, notwendige Innovationen müssen auch in den Markt gebracht werden, und hier scheiden sich die Geister. Denn ob man die Chancen oder doch die Risiken der Personalisierten Medizin hervorhebt, ist ein ganz gewichtiger Unterschied. „In freien Märkten kann der Kunde bezie- hungsweise Konsument direkt entschei- den, ob er ein neues Produkt, das eine bessere Qualität verspricht, erwerben möchte oder nicht. Das ist im Gesund- heitsmarkt nicht der Fall“, meint Daniela Steinberger. „Auch bedingt durch die unterschiedlichen Interessenlagen der vielen verschiedenen Akteure ﬁnden nütz- liche Innovationen im Gesundheitsmarkt nur sehr langsam ihren Weg zum Patien- ten. Hier sind jahrzehntelange Prozesse auf dem Weg zur Umsetzung die Regel.“ Unternehmen stehen hier mitunter vor großen Herausforderungen. Eine Firma wie bio.logis stellt sich diesen, indem sie beispielsweise neue Technologien im Rah- men internationaler Konsortien voran treibt, um vorhandene Hürden zu überwinden. Trotzdem wird in Deutschland zuwei- len das „veraltete Mindset“ des Gesund- heitswesens beklagt. Die viel beschwore- ne „German Angst“ ﬁndet sich noch immer in weiten Bereichen des Datenschutzes wieder oder etwa im bestehenden Fern- behandlungsverbot. Dies bekommen vor allem Start-ups zu spüren, wenn sich im Rahmen von Folgeﬁnanzierungen zuneh- mend auch Fragen nach regulatorischen Rahmenbedingungen stellen. Dabei sind die Finanzierungen selbst gar nicht mehr das größte Problem. Sicher, gerade im Bereich Drug Development bleiben die notwendigen Kosten enorm. Doch ist die Personalisierte Medizin für die meisten Investoren längst zu einer Selbstverständ- lichkeit geworden, die ihren Status als „Hype“ schon lange verloren hat – und das ist gut so. Denn entscheidend bleiben gute Businesspläne und Marktchancen. Zumal auch Wagniskapitalgeber wieder Lust auf Biotech und damit auch auf die Persona- lisierte Medizin bekommen. Ebenfalls präsenter als noch vor einigen Jahren ver- halten sich Big-Pharma-Konzerne auf der Suche nach neuen Innovationen. Beinahe jeder Konzern ist inzwischen mit einer eigenen Corporate-Venture-Sparte aus- gestattet oder steht als strategischer Partner in Forschung und Entwicklung bereit, häuﬁg mit dem Ziel, die lukrativs- ten Wirkstoffkandidaten einzulizenzieren. Das Feld also ist bestellt. Nun darf gepﬂügt werden!

Einführung Maßgeschneiderte Lösungen Die Personalisierte Medizin wird individuelle Therapieerfolge erhöhen Schon seit einiger Zeit steht eine Entwicklung innerhalb der Life Sciences besonders im Fokus: die Personalisierte Medizin. Mit der Entschlüsselung des Humangenoms vor fast 20 Jahren und dem daraus resultierenden Aufzeigen ungeahnter Möglichkeiten für personalisierte Heilungserfolge wurde dieser Trend maßgeblich beschleunigt. In Zukunft wird es nur noch individuelle Konzepte in der Medizin geben, davon sind Experten heute überzeugt. Auf der analytica 2018 in München werden Chancen und neue Forschungsergebnisse im Rahmen des Fokustages Personalisierte Medizin am 13. April diskutiert. Von Susanne Grödl Personalisierte Ansätze scheinen auch in der Regenerativen Medizin Erfolg verspre- chend zu sein. Gentherapien, Tissue Engi- neering und Bioprinting schaffen neue Wege in der Gewebe- und Organforschung. Funkti- onelle Organstrukturen erlauben sogar neu- artige in vivo Behandlungen. Dank Mikro- ﬂuidik kann dabei bereits die Funktionalität physiologisch aktiver Zellen auf einem Chip untersucht werden. Einen Breitbandeinsatz gibt es noch nicht, das Forschungspotenzial ist jedoch groß. Eine Vielzahl genetischer und biologischer Prozesse gilt es aufzuklä- ren, molekulare Strukturen und Schalter- stellen zu entschlüsseln und die Mechanis- men der Genexpression zu verstehen, um gezielt weitere maßgeschneiderte Therapie- konzepte erfolgreich einzusetzen. Daten als Treiber der Personalisierten Medizin Computergestütztes Wirkstoffdesign und Next Generation Ultra-Hochdurchsatz- Sequenziermethoden erzeugen sehr schnell gigantische Datenmengen. Aussagekräftige ZUR AUTORIN Susanne Grödl ist Projektleiterin der analytica- Messen. In dieser Position verantwortet sie die Internationale Leitmesse analytica in München sowie die regionalen Leitmessen in China, Indien, Vietnam und Südafrika. n e h c n ü M e s s e M © : o t o F Im Mittelpunkt der Forschung steht die Entwicklung neuartiger Diagnoseverfah- ren und innovativer Medikamente für maßgeschneiderte Behandlungsansätze in verschiedensten Bereichen. Denn durch die Möglichkeit, molekulare Muster des Menschen wie Genome, Proteome oder Metabolome zu lesen, kann ein immer präzi- seres Verständnis über ein Krankheitsbild und dessen Behandlungsmöglichkeiten gewonnen werden. Diese völlig neue Erkenntnisklasse -– das molekulare Rönt- genbild – ermöglicht bereits heute, mit Hilfe der individuellen molekularen Muster einer Erkrankung maßgeschneiderte Therapie- empfehlungen zu geben – von einer Standard therapie bis zu vielfältigen diffe- renzierten Kombinationstherapien. Genauere Diagnose und optimierte Behandlung Erfolgreich eingesetzt werden individuali- sierte Behandlungswege bereits in der Tumordiagnostik und Tumortherapie. Auf- grund der Gewebediagnostik lassen sich Tumore und Metastasen exakt identiﬁzieren, was ein genaueres Monitoring ermöglicht und Perspektiven für eine maßgeschneiderte Behandlung eröffnet. Verschiedene Faktoren nehmen auf die Entstehung und auf den Ver- lauf einer Krankheit Einﬂuss, ebenso wie Alter und Geschlecht der Erkrankten. Kennt- nisse über die genetischen Daten können eine frühere und genauere Diagnose, eine effektivere Vorbeugung und eine optimierte Behandlung ermöglichen. In Deutschland gibt es bereits einige Selektivverträge zwi- schen Medizintechnik-Betreibern für Tumor- panels, Universitätskliniken und Kranken- kassen, die es ermöglichen, bei Patienten mit einer bestimmten Krebserkrankung eine mo- lekulare Proﬁlierung zu erstellen, die in der klinischen Anwendung erstattet wird. Auf Basis dieser Panels können Ärzten Therapie- empfehlungen gegeben werden, die die Behandlung efﬁzienter und sicherer machen. Studien belegen eindeutig, dass die Behand- lungen, die solche individuellen Marker- Panels nutzen, efﬁzienter, nebenwirkungs- freier und somit besser für die Patienten sind. 10 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Einführung ERFAHRUNGSAUSTAUSCH AUF DER ANALYTICA Auf der analytica vom 10. bis 13. April werden die neuesten Trends in der Bio- und Gentechnologie, in der Diagnostik sowie bei nachweisstarken Analysenmethoden und High-Throughput- Verfahren, die insbesondere die Entwicklungen in der Personalisierten Medizin vorantreiben, vor- gestellt. Beim Fokustag Personalisierte Medizin diskutieren Experten aus Biotech-, Pharma- und IT-Diagnostikunternehmen, Verbänden und Clustern über den aktuellen Stand und die zukünf- tige Ausrichtung der Personalisierten Medizin. Den Auftakt macht Dr. Friedrich von Bohlen und Halbach, Managing Director und Mitgründer der dievini Hopp BioTech holding GmbH & Co KG, der mit einem Blick in die Zukunft den Fokustag Personalisierte Medizin eröffnen wird. Danach gibt es ein breites Vortragsprogramm, das beispielsweise darauf eingeht, welche Vorteile Ansätze wie Precision Medicine haben und wie sich das auch wirtschaftlich auf das Gesundheitssystem auswirkt („Valide Kooperationen und Geschäftsmodelle in der Precision Medicine und individualisierten Medizin“). Ein Panel des Vortragsprogramms behan- delt zudem den Megatrend der Digitalisierung und die damit einhergehende Frage, wie wir aus Big Data schlussendlich nützliche Smart Data machen können („One in a million – your data will be king“). n e h c n ü M e s s e M © : o t o F Auswertungen und nachhaltige Interpreta- tionen, sinnvolles Datenhandling und die Notwendigkeit der in Gesetzen und Nor- men geforderten Archivierung und Spei- cherung von Probenmaterialien, Rohdaten und Ergebnissen stellen für die Forscher besondere Anforderungen dar. Im Labor der Zukunft dreht sich neben dem „eigentli- chen“ Forschungsauftrag alles um eine schnelle Datenverfügbarkeit, eine maßgeb- liche Efﬁzienzsteigerung und um die Sicherheit. Biobanken und Peptidbiblio- Abb. 1: Zahlen und Fakten Personalisierte Medizin Quelle: https://de.statista.com/themen/3474/personalisierte-medizin/ Infografik umgesetzt durch: analytica, Messe München, 2018 12 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ theken sind dabei unverzichtbare Tools insbesondere vor dem Hintergrund zuneh- mender Digitalisierung. Digitalisierung verändert Rolle der Ärzte Einen besonderen Stellenwert erhalten in Zukunft sogenannte Real-World-Daten (RWD). Im Vergleich zu den RCT-Daten (Ran- domized Clinical Trial: Ergebnisse randomi- sierter klinischer Studien mittels Patienten- selektion) entstammen RWD aus der täg- lichen Realität oft multimorbider und nicht selektionierter Patienten und sind daher viel besser auf die klinische Alltagssituation übertragbar. Anhand dieser Daten kann zum Beispiel die Pharmaindustrie Medikamente besser entwickeln, und Ärzte werden Patien- ten noch besser behandeln können. Durch BIG DATA und moderne Analytics wird sich in den nächsten Jahren die Medizin von einer IT-unterstützten zu einer IT-zentri- schen Medizin entwickeln. Der Arzt wird mit einer derzeit rasant wachsenden Menge an molekularen Daten umgehen lernen. So wird die Digitalisierung auch die Rolle der Ärzte und die Beziehung zwischen Arzt und Pati- enten verändern. Da Patienten heute über das große Informationsangebot im Internet ein gutes Verständnis über ihr Krankheits- bild haben können, wird der Arzt immer Arzt bleiben, vermehrt aber auch die Funktion eines Coachs übernehmen, der die verschie- denen Therapieoptionen mit ihren Vor- und Nachteilen, die sich z.B. aus dem individuel- len Molekularmuster ergeben, mit dem Patienten bespricht, erläutert und abwägt. Auf dem Weg zum smarten Labor Durch die zunehmende Digitalisierung im Labor wird die gesamte Branche vor neue Herausforderungen gestellt. Um den stei- genden Anforderungen und der erhöhten Flexibilität im Labor gerecht zu werden, müssen die einzelnen Prozesse optimiert werden. Doch welche Verfahren sind für die Personalisierte Medizin besonders wichtig? Alle Verfahren, die molekulare Proﬁle erzeugen können, so neben der Genomsequenzierung z.B. die Massen- spektrometrie zur Proﬁlierung von Pro teomen, erlangen zunehmend Bedeu- tung. Ferner Laborverfahren, wie Liquid Biopsy, mit der man z.B. ohne physika- lische Organbiopsie nur über das Blut feststellen kann, ob und wenn ja welcher Krebs vorliegt und wie er sich molekular darstellt.

Einführung Zelltherapie auf Erfolgskurs Automatisierung für die individualisierte Medizin Als „historischen Schritt“ bezeichnete die FDA im August 2017 die Zulassung von Tisagenlecleucel (KymriahTM von Novartis), der ersten Gentherapie gegen bestimmte Formen der akuten lymphoblastischen Leukämie. Die Tisagenlecleucel-Therapie ist eine sogenannte „Chimeric-Antigen-Receptor-T-Zelltherapie“, kurz CAR-T-Zelltherapie. Bei diesem Ansatz werden T-Zellen genetisch dahingehend verändert, dass sie chimäre Proteinstrukturen auf der Oberﬂäche bilden, mit diesen – vergleichbar einem Schlüssel-Schloss-Prinzip – Zielstrukturen auf Tumorzellen binden und so die Zerstörung der Tumorzelle einleiten. Eine weitere Art der T-Zelltherapie nutzt tumorspeziﬁsche T-Zellrezeptoren, die in die T-Zellen eingeschleust werden (TCR-Genthe- rapie). CAR-T und TCR gehören beide zu den sogenannten adoptiven T-Zelltherapien. Von Dr. Claudia Englbrecht time“ genannt, sollte so kurz wie möglich sein, um die Therapie zügig beginnen zu können. „Upscaling“ der Zellproduktion Mit der Zunahme der klinischen Prüfun- gen und dem erhofften Erfolg der adopti- ven T-Zelltherapien, auch für häuﬁgere maligne Tumorerkrankungen, wird der Bedarf für diese Therapeutika steigen. Bis- her wurden nur einige hundert Patienten an wenigen klinischen Zentren behandelt. Die Herstellung der Zellen individuell für jeden Patienten in wenigen zentralen Einrichtungen mit den erforderlichen Reinraumkapazitäten hat zur Folge, dass die „vein-to-vein time“ teilweise lang ist und durch die Prozesse auch die Qualität der Zellen leiden kann. Das „Upscaling“ der Zelltherapie für größere Patienten- mengen erfordert daher, Herstellungspro- zesse zu verbessern, zu vereinfachen und ZUR AUTORIN Dr. Claudia Englbrecht verantwortet den Bereich Öffentlichkeitsarbeit und Kommu- nikation bei der Biotechnologie-Industrie- Organisation, BIO Deutschland e.V. m o c . e b o d a . k c o t s – e k z t a m r e d © : n o i t a r t s u l l I D ie T-Zelltherapien haben in der Pharma- und Biotechnologieindus- trie in der letzten Zeit Goldgräber- stimmung ausgelöst. So bezahlte das Unternehmen Gilead im Oktober 2017 rund 12 Mrd. USD für den CAR-T-Entwickler Kite Pharma, und im Januar dieses Jahres über- nahm Celgene das Unternehmen Juno für 9 Mrd. USD, ebenfalls wegen deren CAR-T Programme. An der Entwicklung adoptiver T-Zelltherapien arbeiten auch noch weitere Unternehmen und akademische For- schungseinrichtungen. Zahlreiche klini- sche Studien laufen. So hat beispielsweise der Münchner Biotechpionier Medigene kürzlich mit einer kombinierten Phase-I/II- Studie für seine TCR-Immuntherapie gegen verschiedene Formen des Blutkrebses begonnen. Komplexe Prozesse Adoptive T-Zellen werden für jede Thera- pie individuell für den Patienten gestaltet. Diese T-Zelltherapien sind also im tat- sächlichen Sinn des Wortes personali- siert. Die Herstellung der Zellen ist ein komplexer Prozess, an dessen Anfang die Blutent nahme beim Patienten, am Ende die Infusion der veränderten Zellen zu- rück in den Patienten steht. Nach der Ent- nahme erfolgt die Isolierung der T-Zellen aus dem Blut. Diese müssen anschließend in weiteren Schritten aktiviert, vermehrt, genetisch verändert, aufgereinigt, gefro- ren und verpackt werden, bevor sie zu- rück zum Patienten gebracht werden kön- nen. Die Zeitspanne zwischen Beginn und Ende des Prozesses, auf Englisch auch „needle-to-needle time“ oder „vein-to-vein 14 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Wir fördern das Gute in NRW. 1 2 . P r i v a t e E q u i t y K o n f e r e n z N R W M i t W a g n i s k a p i t a l d i e E n e r g i e w e n d e g e s t a l t e n 1 4 . M a i 2 0 1 8 , R h e i n t e r r a s s e D ü s s e l d o r f w w w . n r w b a n k . d e / p e k o n f e r e n z Unternehmer wie Dirk Franke setzen für die Digitalisierung auf die Förderprogramme der NRW.BANK Auf immer digitaler werdenden Märkten ist Durchblick der Schlüssel zum Erfolg. Die NRW.BANK finanziert die Realisierung Ihrer Digitalisierungsvorhaben – mit attraktiven Förderprogrammen und Beratungskompetenz. Sprechen Sie uns an! www.nrwbank.de/durchblick

Einführung m o c . e b o d a . k c o t s – o t o h p k c o t s y t l a y o r © : n o i t a r t s u l l I auch an mehreren Standorten verfügbar zu machen. Bei der konventionellen Pharmaproduktion z.B. von kleinen Mole- külen werden Chargengrößen verändert. Beim Upscaling der Herstellung von patienteneigenen Zellen muss für ver- schiedene Patienten ausreichend und reproduzierbar Material hergestellt wer- den. Die gesamte Prozesskette muss unter Good-Manufacturing-Practice(GMP)-Be- dingungen durchgeführt werden und erfordert großes technisches Know-how. Verfügbarkeit der Genfähren Die genetische Veränderung der T-Zellen wird in der Regel mit viralen Vektoren durchgeführt. Die ausreichende Verfüg- barkeit dieser nach GMP hergestellten Vektoren ist einer der kritischen Punkte bei der Produktion der Zellen. Durch die stark gestiegene Nachfrage haben sich hier schon Engpässe ergeben. So befasste sich die New York Times November 2017 mit dem Thema und titelte: „Gene Therapy Hits a Peculiar Roadblock: A Virus Shortage“. 1 Wie wichtig die zuverlässige Verfügbarkeit der Viren ist, zeigt der Vertrag zwischen Novartis und Oxford Biomedica vom Juli letzten Jahres.2 Das britische Biotechnolo- gieunternehmen liefert dem Schweizer 1) Gene Therapy Hits a Peculiar Roadblock: A Virus Shortage, New York Times, 27. November 2017 http://gp-mag.de/biod1 2) http://gp-mag.de/biod2 3) CARAT http://carat-horizon2020.eu/ Pharmaunternehmen virale Vektoren für ihre CAR-T-Therapien und könnte so bis zu 100 Mio. USD über drei Jahre einnehmen. Andere Entwickler etablieren ihre eigene Virenproduktion, um sich von Engpässen unabhängig zu machen. All-in-one-Technologieplattformen Aufgrund des steigenden Bedarfs an individuellen T-Zellen muss deren Herstel- lungsprozess automatisiert werden, idea- lerweise mit möglichst geringer mensch- licher Interaktion. Auch ist es wünschens- wert, die Herstellung zu dezentralisieren und somit die individuellen Therapeutika in mehreren klinischen Zentren – nah am Patienten – produzieren zu können. Die Automatisierung und Standardisierung der Herstellung der Therapeutika kann auch dazu beitragen, die noch hohen Kosten der Therapien zu senken. Die di- versen Herausforderungen der Automati- sierung zu meistern, hat sich das EU-geför- derte Projekt CARAT (Chimeric Antigen Receptors (CARs) for Advanced Thera- pies) zum Ziel gesetzt.3 Acht Partner aus Frankreich, Deutschland, Italien und dem Vereinigten Königreich wollen eine efﬁ- ziente und sichere Technologieplattform für fortschrittliche Zelltherapien, für die Herstellung von CAR-T-Produkten entwi- ckeln und so die personalisierte Behand- lung von Patienten voranbringen. CARAT vereint europäische Experten für die klini- sche Zellherstellung (Miltenyi Biotec), 16 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ CAR Design (University College London, UCL), „GeneDelivery-Technologien“ (Univer- sitätsklinikum Freiburg und Paul-Ehrlich- Institut), für Zelldesign und -translation (Ospedale San Raffaele), für präklinische Monitoring-Technologien (Institut natio- nal de la santé et de la recherche médica- le, INSERM) und logistische Prozesskont- rolle (TrakCel). Der Startschuss für das Projekt ﬁel im Januar 2016. Rund 6 Mio. EUR stehen den Partnern für die Entwick- lungsarbeiten bis Dezember 2019 zur Ver- fügung. Die CARAT-Technologieplattform soll es ermöglichen, CAR-T-Zellen automa- tisiert, sicher und kostenefﬁzient herzu- stellen. So soll der klinische Einsatz der Technologie überall in Europa möglich werden. Miltenyi Biotec, einer der deut- schen Partner und wissenschaftlicher Koordinator des Projekts, ist Vorreiter bei der Automatisierung der Herstellung patienteneigener, genetisch veränderter T-Zellen. Mit der Plattform CliniMACS Pro- digy bietet das Unternehmen ein einzelnes Gerät an, das Zellaufbereitung und -anrei- cherung, Aktivierung, Transduktion, Ex- pansion und Aufbereitung des Endpro- dukts in einem leisten kann. Alle Bestand- teile des Workﬂows werden mit angebo- ten, sodass der Prozess voll geschlossen ist und in einem Reinraum unbegrenzt viele Patienten mit dem System behandelt werden können. Auch das Problem mit der Standardisierung der Zellqualität ist durch den hohen Grad an Automatisie- rung gelöst und es kann dezentral in kleinen Einrichtungen produziert werden. Die Weiterentwicklung solcher All-in-one- Geräte wird es zukünftig ermöglichen, den wachsenden Bedarf an individuellen Zell- therapeutika zu bedienen und gleichzeitig Kosten zu senken. Ausblick 28 Jahre nach der ersten Gentherapie am Menschen, damals zur Heilung eines schweren kombinierten Immundefekts, besteht nun berechtigte Hoffnung, zukünf- tig weitere Krankheiten mittels Genthera- pie heilen zu können. Seit KymriahTM wur- de noch das Zelltherapeutikum YescartaTM (Gilead/Kite Pharma) gegen B-Zell-Lym- phome zugelassen. Neben der Erfor- schung neuer potenter Zelltherapien ist die Weiterentwicklung der individualisier- ten Zellproduktionsprozesse ein wichtiger Faktor in der Zulassung und Anwendung dieser neuen Arzneimittel.

Einführung Personalisierte Medizin und Recht Ein Thema – zahlreiche Herausforderungen Das Thema Personalisierte Medizin ist in aller Munde. Zum Teil wird sie sogar als Megatrend bezeichnet. Umso erstaunlicher ist es, dass dieser Begriff keineswegs genau deﬁniert ist. Manche verstehen darunter einen ganzheitlich orientierten Behandlungsansatz, andere den Ansatz, für eine konkrete Krankheitsform eines Patienten eine möglichst passgenaue Behandlung zu ﬁnden und durchzuführen. Bei Letzterem geht es insbesondere darum herauszuﬁnden, ob Behandlungen, insbesondere Arzneimittel, bei einem Patienten überhaupt wirken und von ihm vertragen werden und welche die richtige Dosierung für einen Patienten ist. Von Marc L. Holtorf und Dr. Julia Traumann Recht der Gendiagnostik Soll ein Mensch (einschließlich Embryo- nen und Föten während der Schwanger- schaft) auf genetische Eigenschaften untersucht werden, kommen das Gen- diagnostikgesetz und die auf seiner Grundlage ergangenen Richtlinien der Gendiagnostik-Kommission zur Anwen- dung. Es liegt auf der Hand, dass die Untersuchung auf genetische Eigenschaf- ten für die Personalisierte Medizin von herausragender Bedeutung ist. Mit dem Gesetz sollten das Recht des Einzelnen auf informationelle Selbstbestimmung und zugleich die Chancen des Einsatzes genetischer Untersuchungen gewahrt werden. ZU DEN AUTOREN Marc L. Holtorf ist Partner und Fachanwalt für Gewerblichen Rechtsschutz bei Pinsent Masons in München. Er leitet dort den Rechtsbereich Gewerblicher Rechtsschutz und die Sektorgruppe Life Sciences. Dr. Julia Traumann ist Rechtsanwältin bei Pinsent Masons in München. Sie ist auf die Beratung von Unternehmen im Life- Sciences-Bereich fokussiert. m o c . e b o d a . k c o t s – 4 0 8 1 r i i m d a w © l : o t o F I n diesem Sinn verstehen auch die Autoren den Terminus Personalisierte Medizin. Als Synonyme oder mit teil- weise abweichender Bedeutung werden Begriffe wie individualisierte, stratiﬁzierte, maßgeschneiderte, wirkstofforientierte, zielgerichtete, informationsbasierte, Sub- gruppen- oder Präzisionsmedizin verwen- det. Auf internationaler Ebene scheint sich der Begriff Personalisierte Medizin in dem dargelegten Sinn durchzusetzen, weshalb er auch im Folgenden verwendet wird. Warum, so fragt man sich, soll es sich bei der Personalisierten Medizin im dar- gelegten Sinn um einen Megatrend oder den Aufbruch in ein neues Zeitalter der Medizin handeln? Immerhin behandeln Ärzte den einzelnen Patienten seit jeher möglichst individuell. Mithilfe der heuti- gen medizinischen Methoden können die Besonderheiten eines einzelnen Patienten aber sowohl ungleich genauer diagnosti- ziert als auch ungleich gezielter therapiert werden. Rechtlich sind für die Personalisierte Medizin unter anderem das Recht der Gendiagnostik, das Datenschutz-, Medi- zinprodukte-, Patent- sowie das Kosten- erstattungsrecht von besonderer Bedeu- tung. Die genannten Rechtsgebiete kön- nen im Folgenden allenfalls angerissen werden. 18 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Nach dem Gendiagnos- tikgesetz darf niemand wegen seiner genetischen Eigenschaften, der Nicht- vornahme oder Vornah- me einer genetischen Untersuchung oder wegen deren Ergebnis benachteiligt werden. Mit dem Gendiagnostikgesetz wurde u.a. ein Arztvorbehalt für genetische Untersuchungen eingeführt. Je nach Art der genetischen Untersuchung (diagnos- tisch oder prädiktiv) werden unterschied- liche Anforderungen an die Qualiﬁkation des untersuchenden Arztes gestellt. Zudem wurden mit dem Gendiagnostik- gesetz besondere formelle und inhaltliche Anforderungen an die Einwilligungser- klärungen von Patienten für genetische Untersuchungen, besondere Anforderun- gen an die Aufklärung der Patienten und die genetische Beratung statuiert. Letzte- re dient dazu, Patienten auf die Ergebnisse der genetischen Untersuchung vorzube- reiten und diese mit ihnen zu besprechen. Eine genetische Beratung darf nur von besonders qualiﬁzierten Ärzten vorge- nommen werden und unterliegt besonde- ren Dokumentationspﬂichten. Wichtig ist auch, dass nach dem Gendiagnostikgesetz niemand wegen seiner genetischen Eigen- schaften, der Nichtvornahme oder Vor- nahme einer genetischen Untersuchung oder wegen deren Ergebnis benachteiligt werden darf. Datenschutzrecht Ab dem 25. Mai 2018 ist die europäische Datenschutzgrundverordnung (DSGVO) anwendbar. Eines der Ziele der DSGVO war die Vereinheitlichung des Daten- schutzrechts innerhalb der Europäischen Union. Nachdem die DSGVO ausdrücklich auch für genetische Daten gilt, könnte man der Ansicht sein, dass das deutsche Gendiagnostikgesetz überﬂüssig wäre. Allerdings enthält die DSGVO sogenannte Öffnungsklauseln. Danach dürfen die Mit- gliedstaaten zusätzliche Bedingungen und Beschränkungen einführen und aufrecht- erhalten, u.a. soweit es um die Verar- beitung genetischer Daten geht. Das Gen- diagnostikgesetz wird daher aller Voraus- sicht nach nicht abgeschafft werden. Vielmehr werden ab Mai 2018 die Voraus- setzungen der DSGVO und des Gen- diagnostikgesetzes kumulativ gelten. Zu beachten ist insbesondere, dass gemäß DSGVO der Bußgeldrahmen für jeden einzelnen Datenschutzverstoß auf bis zu 20 Mio. EUR oder, falls höher, bis zu 4% des weltweiten Jahresumsatzes eines Unternehmens erhöht wird. Zugleich ist damit zu rechnen, dass Datenschutzver- stöße künftig in erheblich größerem Umfang verfolgt werden. Unternehmen sollten daher die Kriterien für die Verhän- gung von Bußgeldern analysieren, um die Risiken durch strategische Planung zu reduzieren. Medizinprodukterecht Um das eingangs erwähnte Ziel einer sicheren und wirksamen Anwendung von Arzneimitteln nicht nur abstrakt, sondern im Hinblick auf einzelne Patienten zu gewährleisten, bedarf es diagnostischer Mittel und Verfahren. Gegenwärtig ist der Einsatz diagnostischer Tests vor dem Ein- satz von Arzneimitteln für 46 Wirkstoffe vorgeschrieben und fünf weitere empfohlen. Um die Anforderungen an entsprechende Diagnostika gesetzlich zu regeln, wurde im Rahmen der neuen euro- päischen Verordnung über In-vitro- Diagnostika der Begriff des „therapie- begleitenden Diagnostikums“ (Companion Diagnostics) geschaffen. Companion Diag- nostics sind danach regelmäßig Medizin- produkte der Gefahrenklasse C, für die be- sondere Anforderungen gelten. für Patentrecht Für die Personalisierte Medizin sind neben den Companion Diagnostics auch biologi- sche Merkmale, sogenannte Biomarker, von besonderer Bedeutung. Dabei kann es sich z.B. um eine Genvariante oder um einen besonderen Rezeptor handeln. Mit- hilfe diagnostischer Verfahren, die auf Biomarker ansprechen, können z.B. aus einem Patientenkollektiv diejenigen Pati- enten identiﬁziert werden, die besonders gut oder schlecht auf ein Arzneimittel ansprechen. In der Europäischen Union Einführung und im Geltungsbereich des Europäischen Patentübereinkommens sind Biomarker regelmäßig patentierbar, sofern sie durch ein technisches Verfahren isoliert oder mittels eines technischen Verfahrens her- gestellt werden. In anderen Ländern kann sich die Lage indes abweichend dar- stellen, weshalb beispielsweise darüber nachgedacht werden sollte, zusätzliche, nicht-natürliche Bestandteile oder weitere Verfahrensschritte in den Patentanspruch aufzunehmen. Kostenerstattungsrecht Ob die Personalisierte Medizin zu einer Steigerung oder Senkung der Behand- lungskosten führen wird, wird kontrovers diskutiert. Die Frage, ob die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) die Kosten des Einsatzes Personalisierter Medizin tragen muss, kann hier allenfalls kurso- risch beantwortet werden. Für den prak- tisch wohl bislang wichtigsten Fall der Personalisierten Medizin, die arznei- mittelrechtlich vorgeschriebene Anwen- dung von Companion Diagnostics, besteht jedenfalls grundsätzlich eine Erstattungs- pﬂicht der GKV. Insoweit ist die arzneimit- telrechtliche Zulassung vorgreiﬂich. Für andere Fälle kommt es insbesondere darauf an, ob Kosten der Personalisierten Medizin im ambulanten oder stationären Bereich anfallen und ob die jeweilige Behandlung als neue Untersuchungs- oder Behandlungsmethode zu qualiﬁzieren ist. Ein einheitliches Rechts- gebiet für die Persona- lisierte Medizin existiert bisher nicht. Fazit Die Personalisierte Medizin bietet fantas- tische Chancen. Ein einheitliches Rechts- gebiet existiert hier indes nicht. Anwen- der und Entwickler müssen sich im Zusammenhang mit Personalisierter Medizin daher nicht nur mit wissenschaft- lichen und medizinischen Aspekten, son- dern mit einer Vielzahl rechtlicher Themen auseinandersetzen, um Produkte und Verfahren erfolgreich am Markt plat- zieren und anwenden zu können. 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 19

Märkte & Technologien Digitalisierung nutzen Neue Wege gehen für eine verbesserte personalisierte Patientenversorgung Digitale Patientenakten, Telemedizin und intelligent vernetzte Medizintechnik – durch die Digitalisierung erlebt das Gesundheitswesen gerade einen Umbruch. Digital-Health-Start-ups leisten einen wichtigen Beitrag, damit dieser Wandel gelingen kann. Wo große Unternehmen häuﬁg an ihre Grenzen stoßen, trauen sich junge Gründer auf unkonventionelle Art, eingetretene Pfade zu verlassen, um neue Ansätze und Lösungen zu entwickeln. Jedoch fehlen ihnen häuﬁg die Ressourcen und das Know-how der großen Unternehmen für eine erfolgreiche Marktetablierung. Bündelt man die Kompetenzen beider Seiten, kann ein echter Mehrwert für die personalisierte Versorgung der Patienten entstehen. Von Dr. Jochen Hurlebaus Innovationstreiber im Gesundheitswesen zusammen. Denn Roche ist überzeugt, dass es eines offenen Austauschs zwischen allen beteiligten Akteuren bedarf, um gemeinsam die digitale Zukunft des Gesundheitswesens zum Wohle des Patienten zu gestalten. Digital Health Accelerator führt Erfolgsgeschichte der Future X Healthcare fort Am 5. Februar 2018 ist im Münchner WERK1 der Digital Health Accelerator für digitale Start-ups an den Start gegangen und knüpft direkt an die Pionierarbeit der Future X Healthcare an. Als Initiator und ZUM AUTOR Dr. Jochen Hurlebaus ist Projektleiter des Digital Health Accelerator und seit 2011 Head of Innovation & IP Management des Geschäftsbereichs Centralised and Point of Care Solutions der Roche Diagnostics GmbH. Seit 2001 arbeitet er bei Roche in unterschiedlichen Positionen, zuletzt als Director Innovation Management. Hurlebaus ist promovierter Bioinformatiker und besitzt einen MBA-Abschluss. y h p a r g o t o h P . . M A P. – 1 K R E W © : o t o F Am 5. Februar 2018 ist im Münchner WERK1 der Digital Health Accelerator für digitale Start-ups an den Start gegangen. D ie Digitalisierung bietet eine große Chance für das Gesundheits system – wenn die Daten sinnvoll zusam- mengeführt, analysiert und ausgewertet werden. Ein gutes Beispiel dafür ist das Wiener Start-up Medicus.ai, das eine auf künstlicher Intelligenz basierende Soft- ware entwickelt hat: Sie analysiert und interpretiert Labor- sowie Gesundheits- daten ganzheitlich und ermöglicht so Diagnostiklaboren oder Ärzten schnellere, gezieltere Diagnosen. Ein weiteres Beispiel ist FibriCheck mit seiner smarten App zur Erkennung von Vorhofﬂimmern und ande- ren Herzrhythmusstörungen. Das belgi- sche Start-up wurde für seinen Lösungs- ansatz mit dem FXH Start-up Award 2017 ausgezeichnet, den Roche ins Leben geru- fen hat, um Digital-Health-Start-ups mit herausragenden Lösungen für den Umgang mit der zunehmenden Menge an verfüg- baren Gesundheitsdaten zu prämieren. Future X Healthcare: Chancen der Digitalisierung gemeinsam nutzen Verliehen wurde der FXH Start-up Award im Rahmen der von Roche initiierten Future X Healthcare. Das Event mit mehr als 300 Teilnehmern fand im November 2017 erstmals unter dem Motto „Making Data Meaningful“ in München statt und brachte wesentliche Akteure und wichtige 20 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Märkte & Technologien Hauptsponsor möchte Roche mit dem Standort Penzberg die Digitalisierung des Gesundheitswesens vorantreiben und nachhaltige Netzwerke fördern. In diesem Rahmen kooperiert Roche mit zwei erfahrenen Partnern, die selbst in der Start-up-Szene verwurzelt sind: WERK1, das als Inkubator mit seiner Infrastruktur und seinem etablierten lokalen Netzwerk ein ideales Arbeitsumfeld für die teilneh- menden Start-ups bietet. Plug and Play (Silicon Valley) bringt als weltweit größter Accelerator mit inzwischen fast 30 Stand- orten sein internationales Netzwerk und sein Business-Know-how ein. Pilotphase mit fünf Digital-Health-Start-ups Ziel des Digital Health Accelerator ist es, Innovationen, neues Denken und gegen- seitiges Lernen von Industrie und Start- ups zu fördern und so eine personalisierte Versorgung der Patienten voranzubrin- gen. Insgesamt fünf deutsche und inter- nationale Start-ups nehmen von Februar bis Juni 2018 an der Pilotphase, dem „Batch Zero“, teil: FibriCheck, 2014 in Belgien gegründet (Gewinner des FXH Start-Up Award 2017), hat die erste rein softwareba- sierte, medizinisch zugelassene App zur Diagnose und zum Monitoring von Herzrhythmusstörungen entwickelt. StethoMe, 2016 in Polen gegründet (Gewinner des FXH Start-Up Award 2017), hat ein intelligentes Stethoskop für die Heimdiagnose und Telemedizin konzipiert. inveox, 2017 in Deutschland gegründet, bietet mit Pathologie 4.0 ein vollauto- matisiertes Management zur Aufberei- tung histopathologischer Laborproben. Für Roche ist der Digital Health Accelerator eine völlig neue Form des Zusammenarbeitens. SagivTech, 2009 in Israel gegründet, arbeitet mit deepRed an intelligenten digitalen Lösungen für die Pathologie. Medicus.ai, 2015 in Österreich gegrün- det, sorgt mit einer smarten App für eine ganzheitliche Auswertung von Labor- und Gesundheitsdaten. Start-ups Konkrete Pilotprojekte und maßgeschneiderte Workshops im „Batch Zero“ Der Ablaufplan für den „Batch Zero“ um- fasst feste Programmpunkte, wie den Start-up Day bei Roche in Penzberg, wo die ihre Produktlösungen präsentieren. Die Agenda beinhaltet zudem maßgeschneiderte Workshops, bei denen Roche Mentoren sowie Experten von WERK1 und Plug and Play ihr Know- how an die Start-ups weitergeben. Außer- dem arbeitet jedes Start-up mit einem Business Owner von Roche an einem Pilotprojekt. Dabei besteht ein regelmäßi- ger Austausch zwischen beiden Seiten. Insgesamt erhalten die Start-ups Sachleis- tungen im Wert von 50.000 EUR und Förde- rung durch die Mentoren. Sie erhalten jedoch keine direkte ﬁnanzielle Unterstüt- zung und geben im Gegenzug keine Anteile an die Förderer des Digital Health Accelerator ab. Am Demo Day, der am 7. Juni stattﬁndet, werden die Start-ups ihre ﬁnalen Ergebnisse vor Investoren und weiteren relevanten Stakeholdern präsen- tieren. Know-how bündeln – voneinander lernen Für Roche ist der Digital Health Accelerator eine völlig neue Form des Zusammen- arbeitens. Der direkte Austausch mit den Start-ups ermöglicht beiden Seiten einen Perspektivenwechsel, der neue Impulse verspricht. Während Roche die Start-ups mit Know-how beispielsweise im Bereich Regulatory und Vertrieb unterstützt, steu- ern die Start-ups Dynamik und neue Ideen bei, die für die Entwicklung digitaler Lösungen nötig sind. Viele Start-ups zeich- nen sich zudem dadurch aus, dass sie für das Testen neuer Lösungen direkt auf Patienten, Ärzte, Krankenkassen und weitere Akteure im Gesundheitswesen zugehen. So identiﬁzieren sie neue Nischen, in denen Geschäftsmodelle mit großem Zukunftspotenzial reifen können. Ein solches Vorgehen ist für große Unter- nehmen oft nicht ohne Weiteres möglich. Durch die Zusammenarbeit lassen sich gemeinsam innerhalb kurzer Zeit viel- versprechende Ideen und Technologien weiterentwickeln. Durch die Zusam- menarbeit lassen sich gemeinsam innerhalb kurzer Zeit vielver- sprechende Ideen und Technologien weiter- entwickeln. Die digitale Zukunft des Gesundheitswesens gestalten In den letzten Jahren hat die deutsche Start-up-Szene rasant Fahrt aufgenom- men: Insbesondere im Bereich der digita- len Lösungen sieht Roche viele gute Ideen und mutige junge Gründer, die diese Ideen umsetzen. Dabei ist es wichtig, dass alle beteiligten Akteure an einem Strang ziehen und sich die Politik weiterhin dafür einsetzt, die Rahmenbedingungen für Start-ups in Deutschland zu verbessern, um den Gründergeist weiter zu fördern. Das Bayerische Wirtschaftsministerium, das sich für den Kooperationspartner WERK1 stark macht, geht hier mit gutem Beispiel voran. Roche ist überzeugt, dass eine Zusammenarbeit mit digitalen Start- ups ein wichtiger Baustein ist, um erfolg- reich die Weichen für die Gesundheits- versorgung von morgen zu stellen und so die personalisierte Versorgung von Patienten weltweit voranzutreiben. Aus diesem Grund geht Roche neue Wege mit Formaten wie der Future X Healthcare und dem Digital Health Accelerator. 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 21

Märkte & Technologien Diagnostik als zentrale Stellschraube der Personalisierten Medizin Bedarf aus Sicht der Arzneimittelhersteller Beim Therapiekonzept der Personalisierten Medizin werden Medikamente erst eingesetzt, wenn ein diagnostischer Test (Companion Diagnostic) gezeigt hat, dass das Medikament bei dem Patienten voraussichtlich wirken wird, keine oder weniger problematische Nebenwirkungen bereitet oder welche Dosierung für ihn am besten geeignet ist. Therapieabbrüche, vergebliche Therapieversuche oder Nebenwirkungen können dadurch vermindert bzw. ihre Auswirkungen reduziert werden. Zusätzlich kann auch der Therapiefortschritt durch fortlaufende diagnostische Tests überwacht werden. Personalisierte Medizin ermöglicht so innerhalb bestimmter Erkrankungen eine differenzierte Therapie für einzelne Patientengruppen – vergleichbar mit dem Angebot von Bekleidung in verschiedenen Konfektionsgrößen statt „einer Größe für alle“. Von Dr. Siegfried Throm D er größte medizinische Nutzen der Personalisierten Medizin besteht darin, dass ein Patient auf Basis eines diagnostischen Tests ohne langes Herumprobieren das für ihn am besten geeignete Medikament ihn adäquaten Dosierung erhält. Dies erhöht sowohl die Versorgungs- als auch die Lebensqualität. in der für Nur validierte und qualitäts- gesicherte diagnostische Tests Den diagnostischen Tests kommt daher besondere Bedeutung zu. Aus Sicht der forschenden Arzneimittelhersteller ist un- bedingt auf eine sachgerechte Validierung und Qualitätssicherung aller genutzter diagnostischer Tests (auch von in Diag- nostiklaboren selbst entwickelten Tests) zu achten, um falsch positive/falsch nega- tive Testergebnisse zu vermeiden – im Interesse der Ergebnissicherheit für den Patienten, denn falsche Testergebnisse würden die Patienten um die Vorteile der Derzeit gibt es in Deutschland bereits intensive Bemühungen zur Qualitätssicherung. Personalisierten Medizin bringen. Alle Beteiligten sollten daher an zuverlässigen und aussagekräftigen diagnostischen Tests interessiert sein. Derzeit gibt es in Deutschland bereits intensive Bemühungen zur Qualitätssiche- rung. So führen die Pathologielabore zur Validierung neuer Untersuchungsmetho- den z.B. Ringversuche durch, die die Ver- gleichbarkeit der Ergebnisse und deren Korrektheit sichern sollen. Labore, die die Qualitätsstandards erfüllen, werden formell akkreditiert. Ringversuche und Akkre- ditierung sind aber weder verpﬂichtend noch für alle Einrichtungen gleicher- maßen gültig. Deshalb bedarf es gemein- samer Anstrengungen konkrete Maßnahmen zur Qualitätssicherung in Deutschland. Das gilt auch für die Kosten- träger, die aktuell nicht umfassend bereit sind, sich an der Finanzierung der Validie- rungs- und Qualitätssicherung zu beteili- gen. Künftig sollten nur noch qualitäts- gesicherte diagnostische Tests von den Krankenkassen erstattet werden. für Sicherstellung der angemessenen Erstattung der eingesetzten Untersuchungsmethoden Die Finanzierung der Companion Diag- nostics sollte möglichst sektorenübergrei- fend (gleichsinnig stationär und ambu- lant) organisiert werden. Hierzu müssen bestehende Regelungen mit Einﬂuss auf die Erstattung praxisnah angepasst wer- den, z.B. IV-Verträge, ASV, EBM, DRG etc. Auch sollte im Rahmen der frühen Nutzen- bewertung der Zusatznutzen personali- sierter Arzneimittel entsprechend gewür- digt werden; personalisierte Arzneimittel und die zugehörigen validierten Tests müssen zeitnah und angemessen hono- riert werden. Die Erstattung muss beide Elemente (Arzneimittel und diagnostischen Test) sachgerecht erfassen. Die Abrechnungs- modalitäten von diagnostischen Metho- den sind teilweise unzureichend und behindern den medizinischen Fortschritt. So werden aktuell die realen Kosten der Diagnostik häuﬁg nicht kostendeckend abgebildet, auch weil die Festsetzung einer sachgerechten Erstattung von Unter- suchungsmethoden zu lange dauert. Beides kann einen Anreiz darstellen, mit ZUM AUTOR Dr. Siegfried Throm ist Geschäftsführer Forschung des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller (vfa). 22 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Märkte & Technologien Abb. 1: Personalisierte Medizin: ein Beispiel 1 2 AA 3 A ! Diagnose Ein Patient kommt zum Arzt. Der er- kennt seine Krankheit; doch vor der Therapie-Entscheidung nimmt er eine Blutprobe. Vortest für Medikament A Medikament A käme in Betracht, aber auch für diesen Patienten? Ein Test mit der Blutprobe soll das klären. Testergebnis: Der Patient dürfte auf Medikament A nicht ansprechen. 4 B 5 B ! Vortest für Medikament B Dann käme Medikament B in Betracht. Ein anderer Test soll das überprüfen. Testergebnis: Der Patient dürfte Medikament B nicht vertragen. 6 C 7 C 8 C Vortest für Medikament C Dann käme noch Medikament C in Betracht. Ein dritter Test gibt Aufschluss. Testergebnis: Der Patient dürfte auf Medikament C ansprechen. Behandlung Der Patient erhält Medikament C. Bald geht es ihm besser. Quelle: vfa klinisch nicht validierten, kostengünstige- ren Methoden zu testen oder auf die Testung von vornherein zu verzichten – und somit auch auf personalisierte Therapie optionen. 2017 wurden mit dem GKV-Arzneimit- telversorgungsstärkungsgesetz (AMVSG) u.a. auch Regelungen für die zeitnahe Erstattung von Companion Diagnostics verabschiedet. Ob diese die aufgezeigten Probleme wirklich nachhaltig lösen, ist derzeit noch nicht abzusehen. Einige posi- tive Signale (wie zuletzt der Beschluss des Bewertungsausschusses nach § 87 SGB V, die Untersuchung zirkulierender Tumor- DNA in einem bestimmten Fall anzuerken- nen) gab es dazu in der letzten Zeit. Neben der nach wie vor bestehenden Erstattungslücke zwischen Anwendungs- möglichkeit nach Marktzugang des Arz- neimittels und Anpassung des EBM erst nach dem Nutzenbewertungsbeschluss des GBA ist der Fall ungeregelt, wenn die Durchführung einer Begleitdiagnostik in der Fachinformation des Arzneimittels nicht zwingend vorgeschrieben ist, son- dern „nur“ empfohlen wird. Da die nationalen und europäischen Zulassungsbehörden – anders als die amerikanische Zulassungs- behörde – keine konkreten Tests in der Zulassungsentscheidung vorschreiben, bleibt ggf. unklar, welche Testung heran- gezogen und erstattet werden soll. Auch die Erstattungsproblematik im Bereich der stationären Versorgung muss angegangen werden. Die Kosten einer Tes- tung sind dort in den Fallpauschalen (DRG) häuﬁg nicht oder nicht kosten- deckend abgebildet. Den Krankenhäusern bleibt dann nur der Weg über die Beantra- gung von zusätzlichen NUB-Entgelten nach § 6 Abs. 2 KHEntgG, um eine aus- Auch die Erstattungspro- blematik im Bereich der stationären Versorgung muss angegangen werden. reichende Erstattung der Diagnostik zu erhalten. Da dies dauern kann, überwei- sen Krankenhäuser teilweise ihre gesetz- lich krankenversicherten Patienten zur Durchführung der Testung in den ambu- lanten Bereich, da dort die Vergütungs- situation besser geregelt ist. Dies ist für die teilweise schwerkranken Patienten aber kein tragbarer Ansatz. Daher sollten alle Stakeholder im Sys- tem gemeinsam die beschriebenen Prob- leme angehen, damit die Personalisierte Medizin ihren Nutzen für den Patienten auch in der Praxis realisieren kann. Die Umsetzung der 2017 von der Euro- päischen Kommission verabschiedeten Verordnung über In-vitro-Diagnostika (In Vitro Diagnostics Regulation, IVDR), könnte ein wichtiges Element werden, die Quali- tät diagnostischer Tests zu verbessern. Darin werden „therapiebegleitende Diag- nostika“ deﬁniert und deren klinische Ent- wicklung/Akzeptanz unter Einbeziehung der Zulassungsbehörden klar geregelt. Allerdings kommt diese Neuregelung erst Ende Mai 2022 zur Anwendung. 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 23

Märkte & Technologien Potenzial mehr als nur vorhanden Personalisierte Medizin in Bayern: von der Gründung über Wachstum bis zum Exit Jeden Patienten individuell zu behandeln, war schon immer Ziel von Medizinern. Die Möglichkeiten, einen Menschen möglichst genau zu charakterisieren, sind in den letzten Jahrzehnten allerdings massiv gestiegen. Wurden früher Geschlecht, Alter oder Blutgruppe in die Behandlung miteinbezogen, so werden heute für die möglichst speziﬁsche Darstellung eines Patienten auf molekularer, genetischer sowie phänotypischer Ebene mittels Genotypisierung und Big-Data-Analysen um ein Vielfaches mehr Daten erhoben. Und die Ideen zur immer feineren Charakterisierung von Menschen, aber auch die Translation dieses Wissens in Prävention und Therapie, scheinen den Wissenschaftlern nicht auszugehen. Von Gabriele Klingner Entwicklungsschritt und neues Mind- setting in der dortigen Unternehmerland- schaft anstoßen. Dieses brachte insbeson- dere die biomarkerzentrierte Medikamen- tenentwicklung als elementaren Bestand- teil einer „Personalisierten Medizin“ in die neuen kooperativen Forschungs- und Entwicklungsansätze. Gut 65 Biotech- Start-up-Gründungen hat es seit 2010 im Großraum München gegeben, zahlreiche davon im Bereich Personalisierte Medizin. Viele neue maßgeschneiderte Ideen und Therapieansätze entspringen den exzel- lenten wissenschaftlichen Einrichtungen in Bayern. Dabei gibt es u.a. Gründungen mit klarer Medikamentenentwicklungs- strategie, solche mit Schwerpunkt eher im diagnostischen Bereich, Technologieun- ternehmen, die speziﬁsch bei Therapeuti- ka- oder Diagnostika-Entwicklung unter- stützen, sowie Unternehmen, die aus dem trüben und riesigen Datenmeer die signi- ﬁkanten Signale auslesen und korrekt zu interpretieren vermögen. Hier seien einige Unternehmen beispielhaft genannt, um die Bandbreite in Bayern zu beleuchten. Die BioVariance GmbH, mittlerweile in Regensburg angesiedelt, analysiert und interpretiert biomedizinische Daten und unterstützt somit Ärzte, Biotechnologie- und Pharmaunternehmen in deren Ent- scheidungen hinsichtlich Forschung und Entwicklung personalisierter Therapien. Das macht das Unternehmen offensicht- lich so innovativ, dass die Zeitschrift brand eins zusammen mit Statista das Unternehmen 2018 zum zweiten Mal in Folge zu den innovativsten Unternehmen zählte. Von den insgesamt 496 nominierten Inno- vatoren sitzen dieses Jahr 130 im Freistaat – 64 davon in der Landeshauptstadt. Bricht man die Ergebnisse noch weiter auf, ﬁnden sich zehn Unternehmen aus den Bereichen Chemie, Pharmazie und Biotechnologie in Bayern. Gerade weitet die BioVariance GmbH, 2013 gegründet von Dr. Josef Scheiber, ihr Angebot auf eine Gesundheitsplattform sowie eine App aus, die Patienten aus dem Bereich Neuro- psychiatrie bei der Einnahme von Medika- menten unterstützen sollen, und erwartet sich davon kräftiges Wachstum. Noch jünger ist die PreOmics GmbH aus Martinsried bei München. Sie ist in einem anderen Omicsfeld unterwegs als BioVariance und hat 2017 eine erste Finan- zierungsrunde abschließen können. Dr. ZUR AUTORIN Gabriele Klingner ist seit 2017 Manager Communications bei BioM Biotech Cluster Development. Zuvor war die Biologin 15 Jahre in der Krebsforschung tätig, davon 10 Jahre bei Roche Diagnostics GmbH. m o c . e b o d a . k c o t s – s l e d e F © i : n o i t a r t s u l l I J e mehr Informationen zu einem Patienten und seinem Krankheits- bild vorliegen, desto individueller und präziser können Prädiktion, Diagnose und letztendlich die Therapie erfolgen. Biotechnologische Forschungsansätze mit diesem Hintergrund haben immer bessere Chancen auf eine erfolgreiche Entwicklung und treffen somit auch bei Investoren und Pharmaunternehmen auf immer größeres Interesse. Dies zeigen sowohl die Grün- dungszahlen als auch die Investitionen in neue Projekte oder Start-ups auf dem Gebiet der Personalisierten Medizin. Spitzencluster seit 2010 Mit dem Gewinn im BMBF-Spitzencluster- Wettbewerb konnte die Münchner Bio- techregion im Jahr 2010 einen neuen 24 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Mission Medienübergreifende Verbindung der Lebenswissenschaften mit Wissen und Netzwerken aus Unternehmensﬁ nanzierung und Kapitalmarkt Februar 2018 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de Plattform Life Sciences Technologie – Finanzierung – Investment Digitale Transformation Jahrgang Strategie gesucht! Gesundheitsdaten in Deutschland „Here we come“ Reif für den Wandel Digital Health und Erstattung Junge Unternehmen mischen auf Jahrespartner 2018 LIFE SCIENCE VENTURE CAPITAL Jahrespartner im Netz: www.goingpublic.de/jahrespartner-lifesciences

Märkte & Technologien schen Leberschäden (Drug-Induced Liver Injury = DILI). DILI ist einer der häuﬁgsten Gründe, warum Medikamente in späten klinischen Entwicklungsstadien scheitern. Aus einer Blutprobe der betroffenen Patienten werden durch ein patentiertes Verfahren leberzellähnliche Zellen gene- riert und auf toxische Reaktionen gegen- über den eingenommenen Medikamenten geprüft. Aktuell plant das Münchner Start- up für den MetaHeps-Test eine umfang- reiche Validierungsstudie mit mehreren internationalen Studienzentren, um auch mögliche ethnische Unterschiede indi- vidueller Medikamentenreaktionen zu erfassen. Eine Series-A-Finanzierung soll dies ermöglichen. Läuft das Geschäftsmodell, ist nicht nur in der Personalisierten Medizin für Gründer und Investoren der Einstieg – und irgendwann auch der Exit – interessant. Die Münchner Deﬁniens schaffte tatsäch- lich beides: Gegründet 1994 von Nobel- preisträger Dr. Gerd Binnig, bringt das Unternehmen Multi-Omics-Daten aus Gewebeproben über ausgeklügelte Algo- rithmen der Bildverarbeitung in einen krebsrelevanten Kontext und fördert so die Umsetzung neuer Therapien und Behandlungsstrategien. 2014 wurde Deﬁ- niens erfolgreich an MedImmune verkauft, die Biologika-Sparte von AstraZeneca – sie agiert jedoch weiterhin autonom und kann Kooperationsprojekte eingehen. „Durch Ideen und Vorgründungen Ebenfalls spannend und durchaus viel- versprechend ist auch die breite Pipeline an bayerischen Gründungsideen und Vorgründungsprojekten. das Zusammenspiel des Trends Personalisie- rung in Diagnostik und Therapie und der neuen Möglichkeiten der Digitalisierung, der Anwendung von AI und Big-Data-Aus- wertung, ergeben sich ganz neue Ge- schäftsmodelle. Dies zeigte auch unser erstes BioEntrepreneurship Summit im Oktober 2017“, meint Christina Enke- Stolle, Senior Manager Start-ups & Funding bei BioM. Welchen Weg die Gründerteams jeweils gehen und wie sie Investoren sowie Pharmaunternehmen von Idee überzeugen, die Möglichkeiten bleiben vielfältig. Das Potenzial ist jedenfalls vor- handen. ihrer i M o B © : o t o F Beim ersten BioEntrepreneurship Summit 2017 von BioM tauschten sich Gründer und erfahrene Bioentrepreneure über ihre innovativen Projekte aus. der aus Nils Kulak und Dr. Garwin Pichler gelang – auch mithilfe des m4 Awards als baye- rische Pre-Seed-Förderung – 2016 die Ausgründung Proteomics- Forschungsgruppe von Prof. Matthias Mann am Max-Planck-Institut für Bioche- mie. Die Proteomik umfasst die Analyse der Gesamtheit der Proteine (Eiweiße) eines Organismus oder einer Zelle. Diese Analyse lässt einen noch genaueren Ein- blick auf den „Ist-Zustand“ zu und deckt damit auch Störungen genauer auf, die am Krankheitsgeschehen unmittelbar betei- ligt sind. Um die hohe Komplexität auf dem Gebiet der Proteomik zu bewerkstelli- gen, entwickelte PreOmics ein standardi- siertes Probenvorbereitungs-Kit, mit dem die Untersuchung von Proteinen mittels Massenspektro metrie vereinfacht werden soll. Das mehrfach ausgezeichnete Unter- nehmen will mit seiner iST-Technologie Krankheitsmechanismen besser verste- hen und die Personalisierte Medizin sowie die Begleitdiagnostik voranbringen. Der aktuelle Fokus von PreOmics liegt auf der Erschließung des US-Marktes, der über 40% des weltweiten Marktes für Proteomik umfasst und ein Volumen von rund 5 Mrd. USD aufweist. Um eine efﬁziente Adressie- rung zu gewährleisten, ist eine Expansion etwa mit einer Nebenstelle an der Ost- küste der USA geplant. Einen eher untypischen Weg ging das Martinsrieder Unternehmen Medigene. 1996 angefangen als Spin-off des Münch- ner Genzentrums, hat sich dieses Unter- nehmen bisher schon zweimal „gehäutet“ und von einem Kardiologie-Biotech zu einem Onkologie-Unternehmen entwickelt. Im Jahr 2014 richtete sich das Unternehmen mit der Übernahme von der kurz zuvor gegründeten Trianta Immunotherapies völlig neu aus und fokussiert sich seitdem auf die Entwicklung personalisierter, T-Zell-gerichteter Immuntherapien. Medi- gene konnte sich eine breit aufgestellte, hochkompetitive Technologieplattform in diesem Bereich einverleiben und diese mit seiner großen klinischen Entwicklungs- und Zulassungskompetenz ideal ergän- zen. Das Börsenlisting eröffnete den Zugang zum internationalen Kapitalmarkt. Erste klinische Studien stehen in den Startlöchern und das Unternehmen rech- net in der näheren Zukunft damit, dass Medigenes Pipeline mit zunehmenden Anwendungen der individuellen Onko- Immuntherapien eine wichtige Rolle spie- len wird. Neben den personalisierten, erwünsch- ten Wirkungsweisen der zielgerichteten Therapeutika gibt es jedoch auch das Feld der unerwünschten Nebenwirkungen, die selbst noch im späten Entwicklungs- stadium eines Medikamentes zum plötz- lichen Aus und Totalverlust der Investi- tionen führen können. In genau diesem Bereich hat sich 2014 als Spin-off des Klinikums der Universität München die MetaHeps GmbH gegründet – unterstützt durch eine EXIST-Förderung, den m4 Award und einen Business Angel. Schwer- punkt des jungen Biotechunternehmens ist die Diagnostik von medikamentös-toxi- 26 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Plattform Life Sciences Die Mission: medienübergreifende Verbindung (Magazin – Web – Event) der Lebenswissenschaften mit Wissen und Netzwerken aus Unternehmensﬁ nanzierung und Kapitalmarkt. i 24 2 18 Di Print Print ● 24.2.18 Digitale Transformation (3. Jg.) ) ● 10.4.18 Personalisierte Medizin (8. Jg.) ● 15.9.18 Biotechnologie (20. Jg.) ● 3.11.18 Health (12. Jg.) (3 J l T f i 1 1 M ä r z 2 0 1 7 – 1 2 , 5 0 EUR (D ) – www.go i ngp ub l i c.d e / l i f e s c i e n c e s M ä r z 2 0 1 7 – 1 2 , 5 0 EU R (D ) – www.go i ngp ub l i c.d e / l i f e s c i e n c e s P la t t f o rm L i fe Sc iences I n v e s t m e n t – F i n a n z i e r u n g Te c h n o l o g i e – Mai 2017 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de Mai 2017 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de 2 2 Plattform Plattform Life Sciences Technologie – Finanzierung – Investment September 2017 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de September 2017 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de 3 3 Plattform Plattform Life Sciences Technologie – Finanzierung – Investment Shop: http://gp-mag.de/lifescience Abo: http://gp-mag.de/abols D ig i ta le Tran s fo rma t ion 2 . Jah rgang Ho t spo t Be r l in D ig i ta l i s ie rung de r Ge sundhe i t sw i r t s cha f t Ver ne tz te We l t Kommun ika t ion und Zu sammena rbe i t Personalisierte Medizin 7. Jahrgang Biotechnologie 2017 19. Jahrgang Rech t l iche Hü rden Zukunft He rau s fo rde rungen fü r Wo bleibt die d ie Te lemed iz in „nationale Strategie“? Translational Neue Wege in der Immuntherapie Rechtsrahmen EU-Verordnung für In-vitro-Diagnostika Notwendigkeit Kommt die nationale Biotech-Agenda? Reich der Mitte Rote Biotechnologie in China CRISPR/Cas Hesitation surrounding genome editing Online ● Zweimal im Monat: LifeSciencesUpdate Anmeldung: www.goingpublic.de/anmeldung-lsu ● Tagesaktuelles Online-Portal: www.plattform-lifesciences.de ● Alle Hefte auch als kostenfreies E-Magazin erhältlich: http://gp-mag.de/lsemag Event Die Plattform Life Sciences ist als Plattform Medienpartner aller wichtigen Life Sciences-Fachveranstaltungen im deutschsprachi- gen Raum (wie z.B. Deutsche Biotechnologietage, Biotechnica, BIO-Europe). Höhepunkt ist alle zwei Jahre der Finance Day im Rahmen der analytica mit dem „Finance Day“ (12. April 2018) und dem Thementag „Personalisierte Medizin“ (13. April 2018). Kontakt Karin Hofelich, Verlagsleitung Life Sciences, Tel. +49 (0) 89-2000-339-54, hofelich@goingpublic.de Anna Bertele, Kundenbetreuung, Tel. +49 (0) 89-2000-339-18, bertele@goingpublic.de Eine Initiative von:

Märkte & Technologien Wissen bündeln Präzisionsmedizin: Digitalisierung stärkt die Krebsmedizin Präzisionsmedizin schafft neue Einblicke in die Krebsentstehung, die Krebsentwicklung sowie die Krebsbehandlung. Mit einem innovativen Vertrag mit der Berliner Charité und der Heidelberger Firma Molecular Health sichert die Techniker Krankenkasse (TK) Kindern und Jugendlichen mit wiederauftretendem oder als unheilbar geltendem Krebs die Leistungen dieses neuen Medizinzweigs. Von Thomas Ballast K rebs ist hinsichtlich Diagnostik und Therapie nach wie vor eine große Herausforderung. Heute muss Krebs aus Mangel an Wissen über den Patienten und seine speziﬁsche Form der Krebserkrankung noch sehr massiv und breit bekämpft werden. Hier hilft die Präzi- sionsmedizin, die das digital verfügbare Wissen und die speziﬁsche Erkrankung zusammenbringt. Der Abgleich von Gen- analysen eines Tumorgewebes mit moleku- laren Informationen aus wissenschaft- lichen Studien und früheren Behandlungs- versuchen in aller Welt eröffnet neue Einblicke in die Entstehung und Entwick- lung von Tumoren. Krebs kann dadurch häuﬁg präziser und schonender bekämpft werden. Wir stehen erst am Anfang der Entwicklung Die Digitalisierung der Medizin führt hier nicht nur zu einem schnelleren und einfa- cheren Austausch von Daten, sondern auch zu neuen und verbesserten Behand- lungsoptionen. Während Tumore in der Regel mithilfe von Chirurgie, Chemothera- pie und Strahlenmedizin behandelt wer- den, zeigt Big Data gespeist aus weltweit verstreuten medizinischen Erkenntnissen beispielsweise die Option auf, in bestimm- ten Fällen Krebs auch mit einem Knochen- aufbaumittel zu bekämpfen, das bislang nur bei anderen Diagnosen eingesetzt wurde. Und wir stehen erst am Anfang einer Entwicklung, die wir als TK mit- gestalten wollen. Mehr Daten – präzisere Vorhersagen Alle zwei Jahre verdoppelt sich das Wissen über molekulare Medizin. Dieses immense Datenwachstum und immer leis- tungsfähigere Big-Data-Analysen erlauben immer präzisere Vorhersagen, welche Erfolge eine bestimmte Behandlung vor- aussichtlich haben wird. Bereits 2015 haben die USA die Weiterentwicklung der Präzisionsmedizin zur „nationalen Auf- gabe“ erklärt und entsprechende Förder- programme aufgelegt. In Deutschland gibt es zwar vielversprechende Ansätze, die 28 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ sich aber auf punktuelle, regionale Initia- tiven von Wissenschaftsministerien und Unikliniken beschränken. Bislang behan- deln wir noch zu oft ins Blaue hinein. Häuﬁg kommen unnötige und sogar un- wirksame Behandlungen zum Einsatz, da wir nicht wissen, welche Therapien beim konkreten Patienten voraussichtlich an- schlagen. ZUM AUTOR Thomas Ballast ist studierter Volkswirt und seit 2012 stellvertretender Vorsitzender des Vorstands der Techniker Krankenkasse. Zuvor war er Vorstandsvorsitzender des Ersatzkassenverbands (vdek).

Märkte & Technologien Die richtige Medizin zum richtigen Patienten Mit Präzisionsmedizin verbinden wir die Hoffnung, viele zum Teil heute noch unheil- bare Krankheiten dank der Fortschritte in der Medizin und mithilfe der Digitali- sierung besser bekämpfen zu können. Deshalb hat die TK mit der Berliner Charité einen Pilotvertrag zur „Präzisionsmedizin in der Onkologie im Kindes- und Jugend- alter“ geschlossen. Über den Vertrag können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene behandelt werden, die einen für ihre Alters- gruppe typischen Tumor haben und bei denen die erste Behandlung nicht ansprach oder der Tumor erneut aufgetreten ist. Der- zeit arbeiten wir daran, das Projekt auf die Diagnose Eierstockkrebs zu erweitern. der Sequenzierungsdaten über die Bioinfor- matik-Plattform „MH Guide“ der Heidelber- ger Firma Molecular Health. Die Mitarbeiter erstellen anhand der gewonnenen Daten einen Report über den Ursprung aller Sequenzierungsdaten, wichtige Treiber- mutationen, Hypothesen zu den Krankheits- mechanismen und zum voraussichtlichen Ansprechen auf bestimmte Arzneimittel ein- schließlich deren Toxizität. Anhand bekann- ter Biomarker und der zugrunde liegenden Literatur zeigt der Report die verschiede- nen Therapieoptionen auf und priorisiert sie. Er enthält außerdem evidenzbasierte Informationen zu den jeweils relevanten Biomarkern, zu den potenziell wirksamen Arzneimitteln und ihren Wechselwirkungen sowie dazu passenden klinischen Studien. Report zeigt Therapieoptionen und priorisiert Die Patienten erhalten einen sogenannten NGS-Gen-Panel-Test zur Sequenzierung der Tumorgene in einem speziell dafür quali- ﬁzierten Labor der Charité. Anschließend erfolgt eine bioinformatorische Auswertung Gemeinsame Entscheidung Der von Molecular Health erstellte Report ermöglicht dem behandelnden Arzt und dem beteiligten Expertenteam aus Bio- informatikern, Pharmakologen, Patholo- gen und Biologen in der anschließenden „molekularen Tumorkonferenz“ eine Dis- kussion über die Ergebnisse. Erst im An- schluss entscheidet der behandelnde Arzt gemeinsam mit den Eltern oder bei älteren Patienten mit dem Betroffenen selbst, welche Therapie umgesetzt wird. Ziel: mehr Therapieoptionen, bessere Heilungschancen Durch das Projekt lässt sich die Behand- lung unter Berücksichtigung weltweit publi- zierter Forschungsergebnisse präziser auf den Patienten abstimmen. Im Idealfall erhöht das Programm die Therapieoptionen und verbessert die Heilungschancen. In einigen Fällen verhindert es eventuell auch eine Therapie, die nichts außer Nebenwirkungen, Spätfolgen und unnötigen Kosten verursacht hätte. Die Ergebnisse werden nach Vorliegen einer ausreichen- den Fallzahl wissenschaftlich evaluiert. Die Kaufmännische Krankenkasse (KKH) ist dem Vertrag bereits beigetreten, eine Beteiligung weiterer Krankenkassen ist ausdrücklich gewünscht. Denn: Je höher die Fallzahlen, desto schneller lässt sich die innovative Methode bewerten. ANZEIGE

Märkte & Technologien Gemeinsam stark Ein agiler Unternehmensverbund löst die Herausforderungen der Personalisierten Medizin Die Zukunft der Medizin ist digital, vernetzt und basiert auf großen Datenmengen. Der damit einhergehende Innovationsdruck ist mit großen Investitionen in Fachkompetenz und Technologie verbunden, die einen zukünftigen Markterfolg vor allem bei großen und global agierenden Unternehmen vermuten lässt. Die Molecular Diagnostics Group wurde gegründet, um gegen diesen Trend eine auf Synergie beruhende Wachstumsstrategie zu ermöglichen. Von Dr. Felix Zörgiebel und Jens Junker Am Anfang stand eine einfache Erkenntnis – nämlich, dass das Ganze mehr ist als die Summe seiner Einzelteile. Das Ziel ist ein schlagkräftiger Unternehmensverbund mit Spitzenwerten in Sachen Reaktionsgeschwindigkeit, Quali- tätsexzellenz sowie Innovationskraft. Die Zukunft wird agilen Unternehmens- verbünden gehören, die ausreichend mit Ressourcen ausgestattet sind und eingebun- den in wissenschaftliche Kooperationen mehr Innovationskraft erzeugen als große Industriekonzerne. Die bisherigen Nachteile kleiner Verbünde, insbesondere der fehlende Marktzugang, können durch agile digitale Vermarktungsstrategien und innovative Geschäftsmodelle aufgehoben werden. Kompetenz durch Verbundstrukturen Der Verbund richtet seine Kompetenz auf ein zentrales Ziel: die Möglichkeiten der modernen Spitzenmedizin für die Routine- diagnostik erreichbar zu machen und somit die Grundlagen für eine Personalisierte Medizin zu schaffen. Wie helfen wir dem behandelnden Mediziner, mit molekular- diagnostischen Methoden seine Patienten optimal zu versorgen? Duale Biomarker: Ansatz für perso- nalisierte Diagnostik und Therapie Die MDG arbeitet bereits intensiv an der Erforschung und Entwicklung von neuarti- gen Diagnostikstrategien für einen perso- nalisierten Versorgungsansatz in der klini- schen Routine. Ein Fokus liegt dabei in der Identiﬁzierung und Validierung neuartiger Diagnostikkonzepte. Ein Beispiel dafür sind duale Biomarker, die durch eine Kombinati- on molekularbiologischer – und bildgeben- der – Technologien eine minimalinvasive Tumordiagnostik ermöglichen. Insbeson- dere die Fähigkeiten der molekulardiagnos- tischen Biotype GmbH und der radiophar- mazeutischen ROTOP Pharmaka GmbH bringen hier einen strategischen Vorteil im MOLECULAR DIAGNOSTICS GROUP Die Molecular Diagnostics Group (MDG) ist ein Kompetenznetzwerk biotechnologisch bzw. pharmazeutisch ausgerichteter Unternehmen. Das Hauptziel der Kooperationspartner liegt in der Entwicklung innovativer Nachweisverfahren und Diagnostika im Bereich Life Science. Die MDG stellt ihre Entwicklungs- und Zulassungskompetenz in Zukunft verstärkt für wissenschaftliche und industrielle Partner als Dienstleistung zur Verfügung. Dadurch sollen innovative Produktideen realisiert und der klinischen Routineversorgung zugänglich gemacht werden. Zu den langjährigen Kernkompetenzen der Mitgliedsfirmen zählen die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung molekularer Multiparameterdiagnostik in Onkologie und Dermatologie (Biotype Diagnostic), Produktentwicklung und Vertrieb von molekular- genetischen Testverfahren für die Analyseplattform Modaplex (Biotype Innovation), Softwareentwicklung für umfangreiches Labormanagement mit Schwerpunkt DNA-Analytik und Qualitätsmanagement (Qualitype) sowie die Entwicklung, Herstellung und internationale Vermarktung von Arzneimitteln für die nuklearmedizinische Diagnostik und Therapie (ROTOP Pharmaka). 30 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ Auch Kooperationen mit wissenschaftlichen Partnern spielen eine große Rolle. Wettbewerb um die erfolgversprechendsten Diagnostiksysteme. Dabei spielen auch Kooperationen mit wissenschaftlichen Part- nern eine große Rolle. Denn als Mitbegrün- der des Ludwig Boltzmann Instituts für angewandte Diagnostik (lbi:ad), einer „translationalen“ Forschungseinrichtung in Wien mit einem Team von transdisziplinä- ren Wissenschaftlern und dem Fokus auf du- ale Biomarker, engagiert sich die MDG be- reits auf dem Gebiet der Grundlagenfor- schung mit der Thematik und verfolgt aktiv die Translation in innovative Produkte. ZU DEN AUTOREN Dr. Felix Zörgiebel ist Gründer und Geschäftsführer der Biotype Diagnostic GmbH. Jens Junker ist Geschäftsführer der ROTOP Pharmaka GmbH.

Plattform Life Sciences 1 s c i e n M ä r z 2 0 1 7 – 1 2 , 5 0 E U R ( D ) – w w w. g o i n g p u b l i c . d e / l i f e s c i e n c e s P l a t t f o r m L i f e S c i e n c e s n F i n a n z i e r u n g – – I n v e s t m e n t Technologie Te c h n o l o g i e – Mai 2017 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de 2 Plattform Life Sciences e September 2017 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de ifesciences.de 3 Plattform Life Sciences ncesssss – Finanzierung – Investment estm Technologie – Finanzierung – – Investmmeennnt Investment MMM dizizinn MeM didizinn Personalisierte Medizin Biotechnologie 2017 looooggggie 22017 7. Jahrgang 19. Jahrgang tte R e c h t l i c h e H ü r d e n H e r a u s f o r d e r u n g e n f ü r g en H e r a u s f o r d e r u n d e r u n d e r u n H e r a u s f o r H e r a u s f o r Translational nal d i e Te l e m e d i z i n e l e m e e l e m emTT Te l e m e e l e m e T d i e T d i e T d Neue Wege in der e in der Immuntherapie apie Notwendigkeit Kommt die nationale Biotech-Agenda? Rechtsrahmen Rechtsrah EU-Verordnung für EU-Verord In-vitro-Diagnostika In-vitro-Di VV Reich der Mitte rrrrrrr MitteMitteMitteMitteMitteMitteMittM Rote Biotechnologie iie in China echnolog echn chnol CRISPR/Cas CRISPR/Ca C s Hesitation surrounding Hesitatio n surrouunding g genome editing genome ed enome e iting sita Plattform Life Sciences Verbindung der Lebens- wissen schaften mit Wissen und Netzwerken aus Unternehmensfinanzierung und Kapitalmarkt eeeeeeeeeeeeeeeeeeeeeeeeeee D i g i t a l e Tr a n s f o r m a t i o n o ro ro ro ro ro ro ro ro ro ro ro ro rro n gn ggnn ggn gn gn ggggg 2 . J a h r g a n g H o t sp o t B e r l i n D i g i t a l i s i e r u n g d e r G e s u n d h e i t s w i r t s c h a f t Ve r n e t z t e W e l t Ve r n e t z t e W e l t K o m m u n i k a t i o n u n d t i o n u n d t i o n u n d t i o n u n d K o m m u n i k a o m m u n i k a Zukunft o m m u n Z u s a m m e n a r b e i t r b e i t u s a m m e n a r b e i t Wo bleibt die Z u s a m m e n a Z u s a m m e n a „nationale Strategie“? Jetzt abonnieren: http://gp-mag.de/ls-abo Per Mail an abo@goingpublic.de oder per Fax an +49 (0) 89/2000 339-39 ઎ Name, Vorname, Firma Postfach/Straße PLZ, Ort Telefon Ort und Datum E-Mail-Adresse Unterschrift Der Preis für das Jahresangebot beträgt 48 EUR inkl. MwSt. und Versand. Kündigungsfrist: Das Abonnement verlängert sich um jeweils ein Jahr zum Preis von 48,00 Euro, wenn es nicht bis sechs Wochen vor Ablauf gekündigt wird. Widerrufsgarantie: Dieser Auftrag kann binnen zwei Wochen widerrufen werden. Rechtzeitiges Absenden genügt.

Investoren Who is Who in Life Sciences Ein Investor und sechs Unternehmen im Portrait In der diesjährigen Ausgabe „Personalisierte Medizin“ präsentieren sich ein Investor und sechs Unternehmen auf der Suche nach starken, verlässlichen Partnern, Kunden und Kooperationen. Die Steckbriefe liefern Details, um Ideen für potenzielle Geschäfte zu generieren und eine Kontaktaufnahme zu ermöglichen. Beim Lesen der Steckbriefe werden Sie feststellen, wie vielfältig die Tätigkeits gebiete der Unternehmen sind. Für den Inhalt ist allein der Werbekunde verantwortlich, Es erfolgt keine redak- tionelle Prüfung. High-Tech Gründerfonds bio.logis Genetic Information Management (GIM) BioEcho Life Sciences S. 32 S. 33 S. 33 co.don S. 34 ITM Isotopen Technologien München S. 34 S. 35 Lipotype Medios S. 35 High-Tech Gründerfonds Beteiligungsvoraussetzungen und Finanzierungsangebot Wir ﬁnanzieren Unternehmen in der Seedphase < 3 Jahre mit bis zu 1 Mio. EUR. Gerne erstellen wir Ihnen ein individuelles Finanzie- rungsangebot. Sprechen Sie uns an und nutzen Sie die ﬂexiblen Vorteile des HTGF. Partner • Fondsinvestoren, VCs, Business Angel und andere Investoren • Hochschulen und Forschungseinrichtungen • Gründernetzwerke • etwa 1.000 C-Level Manager und Berater • etwa 1.000 Dienstleister • ca. 2.000 Gutachten Portfolio und Exits • 490 Portfoliounternehmen aus den Bereichen Hardware, Life Science und Software • Bisher konnten 89 Exits erfolgreich realisiert werden Mitgliedschaften in Netzwerken/Vereinen Wir sind Mitglied und/oder Partner zahlreicher Netzwerke und Organisationen. Außerdem veranstalten wir den HTGF Family Day, die High-Tech Partnering Conference, den Private Investor Circle und Life Science Pitch Days. Adresse High-Tech Gründerfonds Management GmbH Schlegelstr. 2 53113 Bonn Telefon/Telefax +49 228-82300-100/-050 E-Mail info@htgf.de Web-Adresse www.htgf.de Gründungsdatum/ Anzahl der Mitarbeiter 2005/60 Der High-Tech Gründerfonds (HTGF) ist ein Motor für erfolgreiche Techno- logie-Startups made in Germany. Mit Know-how, Entrepreneurial-Spirit und Leidenschaft begleitet das erfahrene Team aus Investment-Managern und Gründer- Experten die besten Unternehmen auf ihrem Weg bis zum Exit. Dabei liegt der Fokus auf Startups mit Wachstumspoten- tial aus den Branchen Software, Medien und Internet sowie Hardware, Automation & Robotik sowie Life Sciences (Medizin- technologie, Diagnostics, Biotechnologie) und Chemie. 32 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Referring Physicians bio.logis Zentrum für Humangenetik Altenhöferallee 3 60438 Frankfurt am Main T +49 (0) 69 - 530 84 37- 0 F +49 (0) 69 - 530 84 37-11 info@bio.logis.de www.bio.logis.de Client Service Anmeldung Genetische Beratung Manuela Thesen T +49(0)69-530 84 37-0 info@bio.logis.de Medizinische Leitung Daniela Steinberger Prof. Dr. med., MBA M +49(0)172-622 73 23 daniela.steinberger@bio.logis.de Koordination Labor Dipl. Biol. Ulrike Groß T +49(0)69-530 84 37-16 ulrike.gross@bio.logis.de Molekulargenetik Dr. rer.nat. Klaus-Ulrich Lentes T +49(0)69-530 84 37-25 klaus-ulrich.lentes@bio.logis.de Dipl. Biol. Jutta Trübenbach T +49(0)69-530 84 37-20 jutta.truebenbach@bio.logis.de Dr. rer. nat. Gabriele Wildhardt T +49(0)69-530 84 37-23 gabriele.wildhardt@bio.logis.de Zytogenetik Dr. rer. nat. Jochen Bruch T +49(0)69-530 84 37-44 jochen.bruch@bio.logis.de Dr. rer. nat. Sabine Naumann T +49(0)69-530 84 37-15 sabine.naumann@bio.logis.de Qualitätsmanagement Elke Klein T +49(0)69-530 84 37-19 elke.klein@bio.logis.de Fakturierung Manuela Thesen T +49(0)69-530 84 37-0 manuela.thesen@bio.logis.de Marketing und Vertrieb Dr. phil. Maike Post T +49(0)69-530 84 37-67 maike.post@bio.logis.de bio.logis Genetic Information Management (GIM) GmbH Unternehmen Referring Physicians Genetic Laboratory i g n c n e u q e S s c i t a m r o f n o B i i n o i t a t e r p r e t n i & s s y a n A l I LIMS g n i t r o p e R y r e v i l e D bio.logis Zentrum für Humangenetik · Altenhöferallee 3 · 60438 Frankfurt am Main Frau Dr. med. Maxi Musterfrau Musterstraße 123 12345 Musterstadt Befunddatum 18. Juni 2009 Barcode Nachrichtlich: Patientenname: Geburtsdatum: Auftragsnummer: Indikation: bio.logis Zentrum für Humangenetik Altenhöferallee 3 60438 Frankfurt am Main T +49 (0) 69 - 530 84 37- 0 F +49 (0) 69 - 530 84 37-11 info@bio.logis.de www.bio.logis.de Client Service Anmeldung Genetische Beratung Manuela Thesen T +49(0)69-530 84 37-0 info@bio.logis.de Medizinische Leitung Daniela Steinberger Prof. Dr. med., MBA M +49(0)172-622 73 23 daniela.steinberger@bio.logis.de Koordination Labor Dipl. Biol. Ulrike Groß T +49(0)69-530 84 37-16 ulrike.gross@bio.logis.de Molekulargenetik Dr. rer.nat. Klaus-Ulrich Lentes T +49(0)69-530 84 37-25 klaus-ulrich.lentes@bio.logis.de Dipl. Biol. Jutta Trübenbach T +49(0)69-530 84 37-20 jutta.truebenbach@bio.logis.de Barcode Dr. rer. nat. Gabriele Wildhardt T +49(0)69-530 84 37-23 gabriele.wildhardt@bio.logis.de Zytogenetik Dr. rer. nat. Jochen Bruch T +49(0)69-530 84 37-44 jochen.bruch@bio.logis.de bio.logis Zentrum für Humangenetik · Altenhöferallee 3 · 60438 Frankfurt am Main SSW: Entnahmedatum: Eingangsdatum: Externe ID-Nummer: Art der Probe: Durchgeführte Analyse: Frau Dr. med. Maxi Musterfrau Musterstraße 123 12345 Musterstadt Humangenetische Beurteilung zur zytogenetischen Analyse Tis acipit volore mod ea facidunt lum vercilis acinciduisis adion eui tem nulla facing el essed tat velit ipisse euis am nis non euis niam dolore conulputem quat aliquat. Henis dipismolenis eraessectet ad etueratie magna faciduisl ent velis num ip euisl doloborem dolendit praesse deliquatue facing ea feugiam, quam, quis aliquat nulla ad tem nullao- re volore ex et praese tat ad doluptat, quis nonullu msandiam incipsustrud min ero del inissi. Befunddatum 18. Juni 2009 Tie conullum incilla feum euip ea consectet ullam volore mod eu feuis alit nulputpat adiamet, vullutpate feuiscil estio dolut augait ut volorem volor ad molore minit lam, quiscillamet alit adipit lobor sit, consequam iuscip er ad et velisi tem ad min ulla alis nonsed modio odiam, quis dipit ad tat. Nachrichtlich: Patientenname: Geburtsdatum: Auftragsnummer: Dr. rer. nat. Sabine Naumann T +49(0)69-530 84 37-15 sabine.naumann@bio.logis.de Entnahmedatum: Eingangsdatum: Externe ID-Nummer: Art der Probe: Durchgeführte Analyse: Indikation: Delendre magna feugue et, susto odiam veliquat. Sumsan veliquipit volore dolorer cipsum ilis alisl dolent velis nullan ullaorper sit augait acil ulluptat augiam, quis autpat prate tis dunt lore commy nisim nostrud duisis del iliqui blan euipsum augiam nibh ero- sto od el dolenibh exerci bla feugiamet nismodipit, vel dolor sustisim ver incincil dio ea aliquis nullaoreet, quis amcor susci bla feugiatem volore et, consequip eummod essen- dignibh et non henit wisis do corem iniamet, sed do odit utpat alit velendrer sit, sequis at, consequi bla commod tiscillaorem quat ilit nim dolorem. Humangenetische Beurteilung zur zytogenetischen Analyse Fakturierung Manuela Thesen T +49(0)69-530 84 37-0 manuela.thesen@bio.logis.de Qualitätsmanagement Elke Klein T +49(0)69-530 84 37-19 elke.klein@bio.logis.de SSW: Tis acipit volore mod ea facidunt lum vercilis acinciduisis adion eui tem nulla facing el essed tat velit ipisse euis am nis non euis niam dolore conulputem quat aliquat. Henis dipismolenis eraessectet ad etueratie magna faciduisl ent velis num ip euisl doloborem dolendit praesse deliquatue facing ea feugiam, quam, quis aliquat nulla ad tem nullao- re volore ex et praese tat ad doluptat, quis nonullu msandiam incipsustrud min ero del inissi. Marketing und Vertrieb Dr. phil. Maike Post T +49(0)69-530 84 37-67 maike.post@bio.logis.de Bankverbindung: Deutsche Ärzte- und Apothekerbank Düsseldorf, BLZ 300 606 01, Kontonr. 010 7600 151 IBAN DE47300606010107600151, BIC (S.W.I.F.T. Code) DAAEDEDD Tie conullum incilla feum euip ea consectet ullam volore mod eu feuis alit nulputpat adiamet, vullutpate feuiscil estio dolut augait ut volorem volor ad molore minit lam, quiscillamet alit adipit lobor sit, consequam iuscip er ad et velisi tem ad min ulla alis nonsed modio odiam, quis dipit ad tat. Delendre magna feugue et, susto odiam veliquat. Sumsan veliquipit volore dolorer cipsum ilis alisl dolent velis nullan ullaorper sit augait acil ulluptat augiam, quis autpat prate tis dunt lore commy nisim nostrud duisis del iliqui blan euipsum augiam nibh ero- sto od el dolenibh exerci bla feugiamet nismodipit, vel dolor sustisim ver incincil dio ea aliquis nullaoreet, quis amcor susci bla feugiatem volore et, consequip eummod essen- dignibh et non henit wisis do corem iniamet, sed do odit utpat alit velendrer sit, sequis at, consequi bla commod tiscillaorem quat ilit nim dolorem. Bankverbindung: Deutsche Ärzte- und Apothekerbank Düsseldorf, BLZ 300 606 01, Kontonr. 010 7600 151 IBAN DE47300606010107600151, BIC (S.W.I.F.T. Code) DAAEDEDD Genetic Report Engine Delivery Module Content Management System Knowledge Management Module Diagnostic Report Module Das Wissen über Gene, deren Varianten und damit zusammenhängende medi- zinische Konsequenzen wächst täglich. Im gleichen Maße steigt der Aufwand zur Interpretation dieser Informationen. Ohne spezielle Werkzeuge können dabei weder Kenntnisse über klinische Zusammenhän- ge verarbeitet noch diese in geeignete Maßnahmen übersetzt werden. Um den genetischen Code sowohl besser nutzbar als auch zugänglich zu machen, entwickelt die bio.logis GIM GmbH IT-Lösungen zum Management genetischer Infor- mationen. Mit der Genetic Information Management Suite (GIMS) wird die efﬁ- ziente Verarbeitung auch großer Mengen genetischer Daten ermöglicht und die Ergebnisse für Entscheidungsﬁndungen am Point-of-Care verfügbar gemacht. BioEcho entwickelt Technologien und Verfahren im Bereich Genomforschung und molekulare Diagnostik. BioEcho konzentriert sich auf diagnostisch relevante Probentypen wie Liquid Biopsies und FFPE-Gewebe sowie auf die Bereiche Prozessautomation (Hochdurchsatz) und -integration (Point-Of-Care Systeme). BioEcho Life Sciences wurde Mitte 2016 durch Experten auf dem Gebiet der genomischen Probenvorbereitung gegründet. Die beiden Gründer Dr. Markus Müller und Dr. Frank Schäfer verfügen über je 25 Jahre Erfahrung in leitenden Positionen bei führenden Biotech- und Diagnostikunternehmen in Europa und den USA. Derzeit bereitet BioEcho Life Sciences zur Unterstützung des Wachstums des Unternehmens eine neue Finanzierungsrunde vor. Private wie institutionelle Investoren sind willkommen. Tätigkeitsfeld Healthcare IT, Bioinformatik, IT-Lösungen für genetische Diagnostik, Interpretations- und Reporting Module, Electronic Health Records, mobile Applikationen zur Anwendung von Pharmakogenetik Eigentümerstruktur und Finanzierung Konsortium privater Investoren mit Fokus auf Healthcare und webbasierte Informationstechnologien Partner FIZ Frankfurter Innovationszentrum Biotechnologie GmbH, Deutsche Telekom AG, Dorner Health IT, Gepado Software GmbH, Technische Universität Dresden Adresse Altenhöferallee 3 60438 Frankfurt am Main Telefon +49 69 597970300 E-Mail info@biologis.com Web-Adresse https://biologis.com Technologie Content-Management-System auf Basis von Open Source Technologien; Regel-Engine; Sharing-Plattform; Web-Portal; mobile Applikationen; Schnitt- stellen zu medizinischen Systemlandschaften wie LIMS, AIS, KIS, EHR Gründungsdatum/ Anzahl der Mitarbeiter 2013 / 27 Produkte/Dienstleistungen • Genetic Information Management Suite (GIMS) o Diagnostic Report Module (GIMS.DRM) o Knowledge Management Module (GIMS.KMM) o Delivery Module (GIMS.DM) o End-to End-Lösung für Pharmakogenetik (GIMS.pharma) Alleinstellungsmerkmale • Automatisierte Erstellung standardisierter diagnostischer Berichte • Digitale Bereitstellung und Präsentation von Ergebnissen • Kuratierung genetischer Informationen Mitgliedschaften in Netzwerken/Vereinen Aktionsbündnis Patientensicherheit, BIM Bundesverband Internetmedi- zin e.V., BIO Deutschland e.V., Global Alliance for Genomics and Health BioEcho Life Sciences GmbH Tätigkeitsfeld Genomische Probenvorbereitung – DNA und RNA Extraktion Eigentümerstruktur und Finanzierung Gründer, Privatinvestoren, Crowdinvesting – neue Finanzierungs- runde 2018 in Vorbereitung Partner PreenTec AG, GNA Biosolutions GmbH, Fraunhofer IZI-BB, Medizinische Hochschule Brandenburg, Cube Biotech GmbH Technologie 1) EchoLUTION single-step isolation of DNA/RNA 2) SAP – Superabsorbing Polymer Technologie zur Probenkonzentrierung Produkte/Dienstleistungen Verbrauchsmaterialien (Kits) und Services im Bereich Isolation, Prozessierung und Analyse von DNA und RNA aus biologischen Probentypen für die Forschung und die molekulare Diagnostik Alleinstellungsmerkmale Patentierte EchoLUTION Technologie als neuartige Isolations- methode für robustere und nachhaltige Nachweise von Nukleinsäuren Sonstiges Partner/ Workpackage-Leader von EU-Pro- grammen zur Förderung von Wissenschaft und Innovation (Horizon 2020): „Ubiquitous Pharmacogenomics (U-PGx)“ und „Genetics Clinic of the Future“ Adresse Nattermannallee 1 50829 Köln Telefon/Fax +49 221 99 88 97-0 E-Mail contact@bioecho.de Web-Adresse www.bioecho.de Gründungsdatum/ Anzahl der Mitarbeiter 2016 / 9 Dr. Markus Müller (links), Dr. Frank Schäfer, Geschäftsführer 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 33

Unternehmen CO.DON AG Tätigkeitsfeld Biotechnologie / Biopharmazie / personalisierte regenerative Medizin Eigentümerstruktur und Finanzierung Börsennotierte Aktiengesellschaft (ISIN DE000A1K0227) Partner Über 200 Kliniken in Deutschland mit über 200 anwendenden Fach- ärzten, zudem F&E-Partnerschaften u.a. Charité Berlin, TU München, Universitäten Jena und Leipzig, MHH Hannover, iba Heiligenstadt, Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie Leipzig Technologie Matrixassoziierte Autologe Chondrocyten Transplantation (M-ACT), verschreibungspﬂichtiges Arzneimittel, Herstellung mittels Integrierter Isolatortechnologie (IIT) Produkte/Dienstleistungen co.don chondrosphere zur Behandlung von Gelenkknorpel- defekten (Deutschland) Spherox zur Behandlung von Gelenkknorpeldefekten im Knie (EU) Alleinstellungsmerkmale Zurzeit einziges erhältliches EMA zugelassenes Zelltherapieprodukt im Marktsegment, vollarthroskopisch anwendbares Verfahren, einfache Applikation, vollständig autologes (körpereigenes) Matrix-Produkt Mitgliedschaften in Netzwerken/Vereinen u.a.: Deutschsprachige Arbeitsgemeinschaft für Arthroskopie – AGA Qualitätskreis Knorpel-Repair & Gelenkerhalt e.V. Deutsche Kniegesellschaft e. V. BIO Deutschland ITM Isotopen Technologien München AG Field of Activity Precision Medicine, Precision Oncology, Targeted Radionuclide Therapy / PRRT Products/Services 1) Development of targeted radiopharmaceuticals for cancer treatment 2) Therapeutic & diagnostic radionuclides 3) Equipment for Radiolabeling & Quality Control: iQS-Theranostics Synthesizer, iQS® Ga-68 Fluidic Labeling Module, Consumables (Reagent Sets, Cassettes), Quality Control Solution (radio-HPLC) 4) GMP Radiolabeling Service Our lead candidate Solucin® (n.c.a. 177Lu-Edotreotide) is currently under investigation in the phase III clinical trial COMPETE. COMPETE is an international pivotal multi-center phase III clinical trial evaluating the efﬁcacy and safety of n.c.a. 177Lu-Edotreotide (Solucin®) compared to the standard therapy with Everolimus in patients with inoperable, progressive, somatostatin-receptor positive neuroendocrine tumors of gastroenteric or pancreatic origin (GEP-NET). Unique Selling Point ITM is developing and producing medical radionuclides and radiopharmaceuticals of extraordinary quality and highest standard. ITM has established a global sales network and delivers radionuclides to more than 250 sites worldwide. We collaborate with over 30 distribution partners in more than 46 countries. Membership in networks/associations BioM Biotech Cluster Development GmbH, BIO Deutschland e.V., ENETS European Neuroendocrine Tumor Society, The Carcinoid Cancer Foundation, Inc. (Patient Organization) Prinzip Gelenkerhalt vor Gelenkersatz – die CO.DON AG mit Sitz im Raum Berlin zählt zu den weltweit führenden Spezia- listen der Zellzüchtung zur regenerativen und gelenkerhaltenden Behandlung von Gelenkknorpeldefekten. Die Zellen wer- den binnen weniger Wochen im eigenen Speziallabor auf GMP-Qualitätsniveau gezüchtet und in der Klinik zur Behand- lung von Knorpelschäden eingesetzt. Unbehandelte Knorpelschäden können in vielen Fällen zu Gelenkersatz führen. Durch die Behandlung mit gezüchteten körpereigenen Zellen können die Risiken einer Abstoßungsreaktion sowie Über- tragung von Infektionen minimiert und durch die minimal-invasive Anwendung Operations- und Rehabilitationszeiten reduziert werden. Im Juli 2017 erhielt die Gesellschaft die EU-weite Zulassung für ihr Gelenkknorpelprodukt, das unter dem Namen Spherox vertrieben wird. ITM Isotopen Technologien München AG is a privately held group of companies dedicated to the development, production and global supply of innovative diagnostic and therapeutic radionuclides and radiopharmaceuticals. ITM has established the GMP manufacturing and a robust global supply network for a new generation of targeted cancer diagnostics and therapies. Furthermore, ITM is developing a proprietary portfolio and growing pipeline of targeted treatments in various stages of clinical development. ITM’s main objectives, together with its scientiﬁc, medical and industrial collaboration partners worldwide, are to signiﬁcantly improve outcomes and quality of life for cancer patients while at the same time improving health economics through a new generation of Targeted Radionuclide Therapies in Precision Oncology. 34 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ Adresse Ernst-Reuter-Platz 2 10587 Berlin Telefon/Telefax +49 30 2403 52-330 / -309 E-Mail pr@codon.de Web-Adresse www.codon.de Gründungsdatum/ Anzahl der Mitarbeiter 1993 / 100 Mitarbeiter/-innen (31.12.2017) Sonstiges Ansprechpartner: Matthias Meißner M.A. Leiter Corporate Communications / IR / PR m.meissner@codon.de Ralf M. Jakobs, Vorstand Address Lichtenbergstraße 1 85748 Garching Telephone +49 89 329 8986-16 E-Mail nicola.scharrer@itm.ag Web Address www.itm.ag Date of Incorporation 2004

Unternehmen Adresse Tatzberg 47 01307 Dresden Telefon/Fax +49 351 796-5345 / -5349 E-Mail sales@lipotype.com Web-Adresse www.lipotype.com Gründungsdatum/ Anzahl der Mitarbeiter 1.4.2012 / 13 Prof. Kai Simons, CEO Dr. Oliver Uecke, Head of Business Development and Finance Adresse Friedrichstraße 113a 10117 Berlin Telefon/Fax +49 30 232 5668-0 / -01 E-Mail info@medios.ag Web-Adresse www.medios.ag Gründungsdatum/ Anzahl der Mitarbeiter 2016 / 63 Lipotype GmbH Tätigkeitsfeld Lipidanalytik zur Biomarkeridentiﬁkation für klinische Forscher, Pharma- und Biotechunternehmen sowie für Anwendungen in der Lebensmittel- und Kosmetikindustrie Technologie Die Lipotype Lipidomics Technology basiert auf Shotgun-Massen- spektrometrie und beinhaltet proprietäre Software zur Lipididenti- ﬁkation und Datenanalyse Produkte/Dienstleistungen Lipidanalytik als Analysedienstleistung für unterschiedliche Probenarten von Organellen und einzelnen Zellen über Blutproben bis Gewebe Alleinstellungsmerkmale - Breite Abdeckung an Lipiden/Klassen (mehr als 2.300 indivi- duelle Lipidmoleküle) - Absolute Quantiﬁzierung - Hochdurchsatzanalysen mit Ergebnislieferung nach 2 Wochen - Sensitivität: sub-μM - Technische Varianz: < 10% - Unterschiedliche Probenarten: Organellen, Zellen, Modell- organismen (Maus, Hefe, Drosophila etc.), Blutplasma, CSF, Gewebe u.a. - Minimale Probenmengen notwendig - Software und Know-how zur Interpretation von Lipid- Biomarkern Mitgliedschaften in Netzwerken/Vereinen IMI2 Rhapsody, IMI2 BEAT-DKD, Biosaxony, DiagnostikNet-BB Medios AG Tätigkeitsfeld Als Specialty Pharma Unternehmen bewegt sich Medios in einem Markt, der allein in Deutschland rund 10 Mrd. EUR groß ist und jährlich um 10% wächst. Eigentümerstruktur und Finanzierung Die Medios AG (WKN: A1MMCC, ISIN: DE000A1MMCC8) notiert im Regulierten Markt der Frankfurter Wertpapierbörse (General Standard) und der Börse Hamburg-Hannover. Partner Medios beliefert bundesweit rund 130 Partnerapotheken und Herstellbetriebe. Technologie Medios folgt bei der Zubereitung individualisierter Medikamente den höchsten internationalen Standards (Good Manufacturing Practice, GMP). Produkte/Dienstleistungen Medios stellt patientenindividuelle Infusionen her und beliefert herstellende Betriebe und Apotheken mit den für diese Infusionen nötigen Inhaltsstoffen. Alleinstellungsmerkmale • Einzigartige Positionierung als GMP-zertiﬁzierter Specialty Pharma Händler und Hersteller • Bundesweites Vertriebsnetz mit rund 130 Partnerapotheken und Herstellbetrieben • Starkes proﬁtables Wachstum bei geringer Kapitalbindung • Klare Wachstumsstrategie und erfahrenes Management Manfred Schneider, Vorstandsvorsitzender 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 35 Lipotype ist eine Ausgründung aus dem weltweit renommierten Max-Planck- Institut für Molekulare Zellbiologie und Genetik in Dresden (Labore von Prof. Kai Simons und Dr. Andrej Shevchenko). Lipotype bietet umfassende, quantitative Lipidanalysen für klinische und biolo gi sche Proben im Hochdurchsatz. Einsatz gebiete für Kunden sind zum Beispiel Biomarker- identiﬁkation für klinische Forscher, Pharma- und Biotech unter nehmen, zur Entwicklung funktionaler Lebensmittel für die Lebensmittelindustrie, Claim Support der Kosmetikindustrie oder auch Lipidanalysen verschiedener Modellorga- nismen für akademische Forscher. Die Medios AG ist eines der führenden Specialty Pharma Unternehmen in Deutschland. Als Großhändler für Specialty Pharma Arzneimittel und GMP-zertiﬁzierter Hersteller patienten- individueller Medika tionen deckt Medios wesentliche Bestandteile der Versor- gungskette in diesem Bereich ab und folgt den höchsten internationalen Qualitäts- standards. Bei Specialty Pharma Arzneimitteln handelt es sich insbesondere um individualisierte Infusionen für Patienten mit seltenen oder chronischen Erkrankungen wie Krebs, HIV und Hepatitis. Ziel von Medios ist es, Partnern und Kunden integrierte Lösun gen entlang der Wertschöpfungskette anzubieten und dadurch eine optimale pharmazeutische Versorgung der Patienten zu gewährleisten. Die Medios AG ist Deutschlands erstes börsennotiertes Specialty Pharma Unternehmen.

Kapitalmarkt & Investment Durchbruch bei Gentherapien Novartis und Gilead schaffen 2017 die Wende Die Geschichte von Gentherapien ist noch vergleichsweise jung. Der erste Patient ist 1999 kurz nach Behandlungsbeginn gestorben. Das erste gentherapeutische Medikament, das 2012 in einem westlichen Land zugelassen wurde, nahm der Hersteller fünf Jahre später mangels kommerziellen Erfolgs vom Markt. Doch jetzt kam für Gentherapien der Durchbruch. Von Mario Linimeier Novartis (WKN 904278) CHF 90,00 80,00 70,00 60,00 50,00 45,00 40,00 Stück 0 LOG Quelle: Tai-Pan (c) Tai-Pan Kurs:76,88 (-0,38 / -0,49%) 2013 2014 2015 2016 2079 Kurse Umsatz: 1.347.750 2017 2018 03.04.2018 - SMA(38):4.688.351 2010 04.01.2010 2011 2012 D er 18-jährige Amerikaner Jesse Gelsinger hatte an einer erblich bedingten Stoffwechselstörung der Leber gelitten. Mit Hilfe der Gentherapie sollte seine Erkrankung behandelt werden. Doch die Therapie schlug fehl. Vier Tage nach Behandlungsbeginn starb Gelsinger im September 1999. Glybera, die erste Gentherapie mit einer Zulassung in einem westlichen Land, scheiterte ebenfalls – das Medikament war zu teuer, es mangelte an geeigneten Patienten und der therapeutische Nutzen war begrenzt. Die noch junge Geschichte von Gentherapien begann mit mehreren Fehlschlägen. Körpereigene Immunzellen gegen Krebs Doch im vergangenen Jahr zeichnete sich eine Trendwende ab. Mit den beiden CAR-T-Ansätzen von Novartis und Gilead haben zwei Gentherapien, die als ausge- sprochen aussichtsreich gelten, von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung erhalten. Bei diesen Behandlungsmethoden werden körper- eigene, genetisch modiﬁzierte Immun- zellen, sogenannte T-Zellen, zur Krebs- bekämpfung eingesetzt. Sie erkennen die entsprechenden Tumorzellen und töten sie ab. Für das herkömmliche Immun- system sind die Tumorzellen gewisser- maßen „unsichtbar“. Novartis erhielt im August 2017 die Zulassung für Kymriah. Mit der Therapie wird eigentlich therapieresistente bezie- hungsweise wieder auftretende, akute lymphatische Leukämie behandelt. Dabei handelt es sich um eine Art von Blutkrebs. Die Kosten belaufen sich auf 475.000 USD 36 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ pro Therapie. Eine Zulassung in Europa dürfte in absehbarer Zeit folgen. Yescarta von Gilead wurde nur wenige Wochen nach Kymriah von der FDA durch- gewunken. Das innovative Medikament dient der Behandlung von ebenfalls bislang therapieresistentem beziehungs- weise wieder auftretendem diffus groß- zelligem B-Zell-Lymphom – einer weiteren Blutkrebsform. Gilead bekam Zugang zu Yescarta durch die Übernahme von Kite Pharma. Die Transaktion kostete zwölf Mrd. USD. Bei Yescarta belaufen sich die Kosten auf 375.000 USD pro Behandlung. Sowohl Kymriah als auch Yescarta haben bislang schwerwiegende Neben- wirkungen. Dazu zählen unter anderem hohes Fieber, grippeähnliche Symptome und neurologische Schäden. Doch der therapeutische Nutzen überwiegt bei Weitem. In den klinischen Studien liefer- ten beide Medikamente bei Patienten mit ZUM AUTOR Seit Anfang 2017 ist Mario Linimeier Geschäftsführer beim Healthcare-Spe- zi alisten Medical Strategy. Er verfügt über mehrere Jahre Erfahrung im Fonds- manage ment. Der Molekularbiologe und Wirtschaftswissenschaftler arbeitet u.a. im Managementteam des Fonds FCP MEDICAL BioHealth-Trends.

den entsprechenden Blutkrebs-Erkran- kungen beeindruckende Ergebnisse. Ins- besondere vor dem Hintergrund, dass die Patienten eigentlich als austherapiert galten und kaum mehr Behandlungs- optionen offenstanden. So darf Yescarta bislang nur dann zum Einsatz kommen, wenn die Patienten zuvor auf mindestens zwei andere Behandlungsmethoden nicht angesprochen haben. ist Weitere Gentherapien vor dem Durchbruch Im Dezember 2017 erteilte die FDA mit Luxturna von Spark Therapeutics der ers- ten in-vivo-Gentherapie die Zulassung. Das Produkt wird zur Behandlung einer seltenen Form der genetischen Erblindung verwendet. Voraussetzung jedoch, dass noch intakte Sinneszellen im Auge vorhanden sind. In klinischen Studien führte Luxturna teilweise zu einer deut- lichen Verbesserung der Sehleistung bei Dämmerlicht. Auch hier sind die Behand- lungskosten mit 425.000 USD pro Auge – meistens sind beide Augen betroffen – beträchtlich. Es gibt weitere aussichtsreiche Indika- tionsgebiete für Gentherapien. Viele zielen auf Hämophilie ab, umgangssprachlich die Bluterkrankheit genannt, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das renom- mierte New England Journal of Medicine titelte bereits, dass eine Heilung von Hämophilie in Reichweite sei. Außerdem ist ein aussichtsreicher gentherapeu- tischer Ansatz zur Behandlung der Gilead Sciences (WKN 885823) US-$ 100,00 75,00 50,00 40,00 30,00 20,00 Stück 15.000.000 0 LOG Quelle: Tai-Pan (c) Tai-Pan Kurs:73,17 (-2,22 / -2,95%) 2013 2014 2015 2016 2075 Kurse Umsatz: 8.234.640 2017 2018 02.04.2018 - SMA(38):8.164.121 2010 04.01.2010 2011 2012 Kapitalmarkt & Investment Spark Therapeutics (WKN A12HQS) US-$ 75,00 50,00 40,00 30,00 Stück 500.000 0 LOG Quelle: Tai-Pan (c) Tai-Pan Kurs:63,71 (-2,84 / -4,27%) - SMA(38):666.413 2015 30.01.2015 2016 2017 797 Kurse Umsatz: 732.864 2018 02.04.2018 spinalen Muskelatrophie, also von Muskel- schwund, in Entwicklung. Keine Einbahnstraße Die jüngsten Behandlungserfolge zeigen, dass verschiedene Gentherapien den Sprung vom Labor in die Praxis erfolg- reich geschafft haben. Dennoch sind noch einige Fragen offen. So fehlen bei diesen noch jungen Behandlungsmethoden bis- lang Langzeitdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit. Auch die Zahl der therapierten Patienten ist noch vergleichsweise gering. Dazu kommt die Kostenproblematik. Die genannten Preise belegen, dass Gentherapien im Vergleich zu herkömm- lichen Behandlungsmethoden teuer sind. Den hohen Einmalkosten steht jedoch eine potenziell lebenslange Wirksamkeit gegenüber – im optimalen Fall müssen die Patienten nur einmal behandelt werden. Dies erfordert wahrscheinlich neue Preis- modelle. In der Diskussion ist beispiels- weise, dass die Krankenkasse nur zahlt, solange die Therapie wirkt („pay per performance“). Faktoren des kommerziellen Erfolgs innovative Gentherapien werden Neue sich insbesondere dann kommerziell durchsetzen, wenn folgende Vorausset- zungen gegeben sind: 1. Es existieren kaum oder gar keine alter- nativen Therapieansätze. 2. Bei der frühzeitigen Behandlung be- steht ein klarer klinischer Nutzen. 3. Konkurrierende gentherapeutische An- sätze sind nicht in Sicht. 4. Für konkurrierende Follow-on-Produkte gibt es hohe Markteintrittsbarrieren. Das Scheitern von Glybera hat gezeigt, dass für den kommerziellen Durchbruch der Gentherapie neben einem klaren klini- schen Nutzen auch die Vermarktungsstra- tegie entscheidend ist. Für Arzneimittel- hersteller ist die Einführung gentherapeu- tischer Präparate mit einem Lernprozess gleichzusetzen, bei dem neue Preismodelle und Vermarktungsmethoden gefunden werden müssen. 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 37

Kapitalmarkt & Investment Das richtige Erfolgsrezept Die Medios AG hat ihr Kurspotenzial bislang nicht ausgereizt Eigene Massenproduktion von hochpreisigen Spezialpharmazeutika und ein deutschlandweit ﬂächendeckendes Vertriebsnetz zu Endabnehmern: Mit einem Mix aus Expansion und Spezialisierung wächst Medios in einem schwierigen Marktumfeld und schafft Wertsteigerung für die Aktionäre. Von Stefan Riedel D ie in Berlin ansässige Medios AG ist erfolgreich, wo die meisten Pharma- großhändler in Deutschland schei- tern. Die Gesellschaft steigert in einem stark regulierten Markt mit der Herstellung und dem Vertrieb von hochpreisigen Spezialmedikationen Umsatz und Gewinn. Das Zahlenwerk spricht für sich: zwischen 2016 und 2017 schnellte der Umsatz von 160,4 auf 253 Mio. EUR nach oben. Zugleich stieg das Vorsteuerergebnis von 5,8 Mio. EUR auf 8,0 Mio. EUR. Das Geschäftsmodell ist schnell erklärt. Medios hat in Deutschland eine lukrative Marktlücke besetzt – als Hersteller und Lie- ferant von Spezialpharmazeutika. Konkret handelt es sich dabei um Arzneien gegen Erkrankungen wie Krebs oder Hepatitis. Vor allem in der Onkologie können Patien- ten dank der Fortschritte in der molekula- ren Diagnostik immer mehr mit individuell maßgeschneiderten Wirkproﬁlen behan- delt werden. Solche Wirkstoffe können schon einmal Stückpreise von mehr als 1.000 EUR erzielen. Das Absatzpotenzial ist enorm: Allein in Deutschland hat dieser Markt ein Volumen von 10 Mrd. EUR und soll Branchenexperten zufolge in den nächsten Jahren um 10% jährlich wachsen. Stark reguliertes Marktumfeld Während die Entwickler der Medikamente, also Pharma- und Biotechunternehmen, mit diesen neuen Produkten hohe Margen einfahren, stehen reine Pharmagroßhänd- ler in Deutschland vor mehreren Proble- men. Die Herstellung solcher individueller Anforderungen ist langwierig und kosten- intensiv. Dazu kommen die gesetzlich vorgeschriebenen Preisregulierungen. So sieht das 2004 verabschiedete Arzneimit- Abb. 1: Margenentwicklung im pharmazeutischen Großhandel für RX-AM 2003 bis 2016 *) Spanne 2003 auf alle taxpflichtigen AM (RX+OTC); **) Spannenkürzungen durch GMG/Herausnahme der OTC aus der GKP-Erstattung: ***) Erneute Spannenkürzung durch AMNOG Quelle: PHAGRO (Jan2017 Bundesverband des pharmazeut. Großhandels) telgesetz vor, dass Großhändler die unmit- telbare und kontinuierliche Lieferbarkeit von etwa 100.000 herstellerneutralen Pro- dukten für Apotheken gewährleisten müs- sen. Die gelagerten Substanzen müssen den durchschnittlichen Bedarf für zwei Wochen sicherstellen. 87% der Abnehmer sind die etwa 20.000 lokalen Apotheken in Deutschland, der Rest entfällt auf Kran- kenhäuser und Spezialkliniken. Für den Pharmagroßhandel bedeutet das: Nur wer über hohe Produktionskapa- zitäten verfügt, kann ﬂächendeckend zeit- nah auf Anfrage auch große Produktmen- gen liefern. Sehr viele Spezialpharma- zeutika sind das Resultat von biologisch komplexen Herstellungsprozessen, die international zertiﬁzierten Qualitäts- und Sicherheitsstandards unterliegen. Ein weiterer Kostenfaktor sind die Lagerungs- kosten und in den meisten Fällen auch die Vorﬁnanzierung, bis die Apotheken in den Wochen nach dem Erhalt der Arzneien von den gesetzlichen Krankenversiche- rungen die Kosten erstattet bekommen. Und zu guter Letzt können die Kunden häuﬁg nur dann von der Abnahme über- zeugt werden, wenn ihnen ein Mengen- rabatt zugestanden wird. Die Zahlen untermauern den Preis- druck: Seit dem Inkrafttreten des neuen Gesetzes Anfang 2004 sank die Groß- handelsmarge für verschreibungspﬂich- tige Arzneien von 12,5% auf weniger als 5% 38 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

MEDIOS AG (WKN A1MMCC) Euro 20,00 15,00 10,00 7,50 Stück 3.000 0 LOG Quelle: Tai-Pan - SMA(38):925 N 22.11.2016 17 F M A M J im Jahr 2016. Für reine Pharmagroßhänd- ler ist gerade der Vertrieb der teuren Per- sonalisierten Medizin unrentabel. Aus die- sem Grund konzentrieren sie sich auf den Massenvertrieb von Arzneien im unteren Preissegment, der eher große Skalen- effekte ermöglicht. Wachstum und Kostenführerschaft Medios hat sich hier als deutschlandweit erster Anbieter etabliert, der selbst Spezi- alpharmazeutika im oberen Preissegment herstellt und zugleich eine ﬂächendeckende Logistik mitbringt. Dank der großen Produktionsmengen auf höchstmöglichem Qualitätsstandard (GMP) erzielt Medios die für ein proﬁtables Geschäft unerläss- lichen Skaleneffekte. Das gilt für die indivi- Infusionslösungen ebenso dualisierten wie im Spezial- pharmabereich. für Fertigarzneimittel Kapitalmarkt & Investment Mit Investitionen zu höheren Margen Um das künftige Wachstum zu stemmen, ist Medios dabei, die Produktionskapazi- täten deutlich zu erweitern. Im September 2017 wurden die Herstellungsräume der PGD Profusio Berlin GesundHeits GmbH Deutschland übernommen. Die Zustim- mung der zuständigen Gremien und Behörde vorausgesetzt, will Medios als nächsten Schritt wesentliche Betriebsteile der BerlinApotheke Schneider & Oleski oHG übernehmen. Dazu soll auf einer erworbenen Immobilie bis Ende 2018 eine weitere Produktionsanlage errichtet wer- den. „Dadurch ist es möglich, unsere Produktionskapazitäten zu vervielfachen“, erläutert Gärtner. Um den Wachstumskurs zu ﬁnanzieren, hat Medios seit 2017 zwei Kapitalmaß- nahmen abgeschlossen. Weitere Schritte, so Gärtner, seien in Zukunft durchaus denkbar: „Der Markt konsolidiert stark. Deshalb ist es nicht ausgeschlossen, dass sich für uns die eine oder andere Chance ergibt.“ Für Medios bedeutet die Expan- sion auch Wachstum in der Breite, um Preisregulierungen in Zukunft noch bes- ser zu kompensieren. Für Medios ergab sich im Geschäftsjahr 2017 daraus ein außerordentlicher Aufwand in Höhe eines sechsstelligen Betrags. Die vorläuﬁgen Geschäftszahlen für 2017 untermauern, dass bei Medios das Umsatzwachstum deutlich die Margen- steigerung übertrifft: Während die Erlöse um 58% auf 253 Mio. EUR nach oben schos- sen, legte das Konzernergebnis vor Steu- ern und Sondereffekten um 38% auf 8 Mio. EUR zu. Damit hat das Unternehmen seine eigenen Vorgaben übertroffen, die von einem Konzernumsatz von 230 Mio. EUR und einem Vorsteuerergebnis vor Sonder- effekten in der Größenordnung von 7 bis 7,5 Mio. EUR ausgegangen waren. Für 2018 erwartet Medios einen Konzernumsatz von 320 Mio. EUR und ein Vorsteuer- ergebnis von 11 Mio. EUR. Und angesichts der Wachstums- dynamik ist das Kurspotenzial noch nicht ausgereizt. Für den Zeitraum 2017 bis 2019 erwarten die Konsensschätzungen, dass Medios trotz der anhaltend hohen Inves- titionen deutlich proﬁtabler wird. Bei einer Umsatzsteigerung von 253 auf rund 405 Mio. EUR soll sich der operative Gewinn auf EBITDA-Basis verdoppeln. Der Gewinn je Aktie soll von 0,37 auf 0,81 EUR nach oben schnellen. (c) Tai-Pan Kurs:19,90 (-0,50 / -2,45%) A J S 344 Kurse O N D 18 Umsatz: 100 F M A 03.04.2018 erhält Feedback Medios Pharma verteilt als bundesweit tätiger Großhändler die Inhaltsstoffe für diese Infusionen sowohl an die Medios Manufaktur als auch an herstellende Betriebe und Apotheken. Medios Digital entwickelt eine Handelsplattform für Specialty Pharma. Über sein Netzwerk ist Medios in direktem Kontakt mit etwa 120 Apotheken und Herstellern. Aus dem regelmäßigen die Gesellschaft eine präzise Vorstellung darüber, welche Arzneien und Wirkstoffe gerade akut benötigt werden. Medios hat im Spezialpharmasegment die Kostenführerschaft am deutschen Markt. „Unser Ziel bleibt es, das führende Specialty-Pharma-Unternehmen zu wer- den, und dazu wollen wir beide Geschäfts- bereiche weiter deutlich ausbauen“, be- kräftigt Finanzvorstand Matthias Gärtner. „Zur weiteren Expansion gehört auch, dass wir die Zahl unserer Partnerapothe- ken von aktuell etwa 130 auf rund 300 steigern. Darüber hinaus entwickeln wir bereits eine Handelsplattform für Spezial- pharmaka und treiben die Digitalisierung in diesem Bereich weiter voran.“ Für die nächsten zwei Jahre bedeutet das: Wachstumsinvestitionen werden auch in den nächsten zwei Jahren die Unter- nehmensstrategie dominieren. „Wir sind zuversichtlich, bis 2020 unsere größten Inves titionen abgeschlossen zu haben, und werden dann auch in der Lage sein, tendenziell die Vorsteuermarge weiter zu steigern“, gibt Gärtner die Rich- tung vor. 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 39 I G A S O D E M © : o t o F

Kapitalmarkt & Investment „Nicht nur im Bereich Life Sciences den Schneid abgekauft“ Interview mit Arno Fuchs, CEO, FCF Fox Corporate Finance Die Plattform Life Sciences sprach mit Arno Fuchs über Deutschlands Life-Sciences-Branche im internationalen Vergleich, bedenkliche Entwicklungen und kostspielige (verpasste) Weichenstellungen. Abb. 1: Market Overview – Market Capitalization of European Life Sciences Companies Spain Latvia Bulgaria Netherlands Romania Italy Poland United Kin United Kingdom Finland 21% Market Cap 29,759 EURm 16% Franc France 3% 4% 3% 4% 3% 4% 7% Ireland Belgium Norway Denmark Switzerland 16% 11% Sweden Germany Quelle: FCF Fox Corpo rate Finance Plattform Life Sciences: Herr Fuchs, nimmt Deutschland innerhalb der europäischen Life- Sciences-Branche, um nicht zu sagen: der globalen, eine seiner Wirt- schaftsleistung adäquate Rolle ein? Fuchs: Nein – ganz und gar nicht. Diese spottet leider jedem Vergleich. In erster Linie im internationalen Kontext, aber auch ganz konkret laufen wir vielen unse- rer – kleineren – europäischen Nachbarn massiv hinterher. Frankreich und erst recht Großbritannien haben weit mehr schlagkräftige, aktive Investoren im Life- Sciences-Markt als wir in Deutschland. Eine andere Perspektive ist die Anzahl der Firmen im internationalen Vergleich: Wir haben zwar eine Generation von super Life-Sciences-Firmen, die haben aber an- dere, viel kleinere Länder auch. Schweden und die ganze Nordic-Region ist hier der beschämende Vergleich. Zu guter Letzt haben wir im internationalen Vergleich einen total unterentwickelten Small- und Mid-Cap-Kapitalmarkt – trotz diverser wohlgemeinter Initiativen. Da wurde doch aber das eine oder andere sich bemüht zu unternehmen … Ja, aber zum einen wird an den falschen Stellen herumgedoktert und zum anderen von den Falschen. Es ist klar sichtbar, dass es in Deutschland zu wenige sektor- spezialisierte Venture-Capital-, Cross- over-, aber auch Publikumsfonds gibt – wie auch solche, die gezielt in kleinere Titel investieren können bzw. dürfen. Die kann man an zwei Händen abzählen. Damit lässt sich keine Börsenbreite her- stellen – zum Vergleich: In den USA gibt es sicher mehr als 250. In Deutschland hatten wir in den vergan- genen Jahren wenige Neuzugänge im Life-Sciences-Bereich, vielleicht noch Brain Anfang 2016 – auch das ist schon zwei Jahre her. Dabei gilt Deutschland 40 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ doch eigentlich als Pharma-Hochburg, man sprach ja auch früher von ABC im DAX, also Automobile, Banken, Chemie … Es ist ja keineswegs so, dass wir in Deutsch- land nicht Top-Firmen auf Weltmarkt- niveau hätten – um die uns das Ausland beneidet. Auch im Bereich Life Sciences. Das ist doch interessant. Diese Firmen führen immer wieder zu enormen Exits – nur eben nicht bei deutschen Kapital- gebern, da sie zuvor schon international akquiriert wurden. Deutschland scheint nicht in der Lage, seine Top-Firmen mit Top-Patenten international zu Größe zu führen. Wie es beispielsweise einer SAP gelungen ist, als Ausnahme im Software- ZUM INTERVIEWPARTNER Arno Fuchs ist Gründer und CEO der Unternehmensberatung FCF Fox Corpo- rate Finance, München. Zuvor war Fuchs Managing Director und Junior-Partner der Deutschen Investmentbanking-Boutique Viscardi. Fuchs selbst ist höchst interna- tional: mit MBA-Abschluss in Finanzen von der Pace University, New York, Bachelorabschluss in Finanzen von der Florida Atlantic University, Boca Raton, und Vordiplom in International Business an der Privaten Hochschule für Internationales Management, Bad Homburg.

Abb. 2: Total Number and Market Capitalization of Public Life Sciences Companies by Country Market Capitalization 3,085 2,148 1,912 Sector Statistics in % of Total Market Companies 81 46% Market Cap 14,251 EURm 48% # 16 16 12 7 6 5 4 4 3 3 2 1 1 1 1,277 1,031 944 879 705 691 536 510 263 183 88 Quelle: FCF Fox Corpo rate Finance bereich. Da sie zuvor längst verkauft wor- den sind. Das ist eine sehr bedenkliche Entwicklung. Auch mal eine Phase III selbst ﬁnanzieren – und wenn nötig noch den Vertrieb! Und weshalb? Spielt denn eine Rolle, wer deutsche Firmen groß macht? Wir beﬁnden uns aktuell in einer Welt, in der die USA das partnerschaftliche, freundliche Verständnis aufgekündigt haben und viel wettbewerblicher denken. Als Land und Kontinent sollten wir bei den wichtigen Zukunftstechnologien, -patenten und -produkten, die ursprünglich hierzu- lande entwickelt wurden, nicht vom Aus- land abhängig sein. Sehr wahrscheinlich nämlich müssen wir die teuer bezahlen. Möglicherweise wird der Zugang auch strategisch gegen andere Länder einge- setzt. Ich halte es für einen strategischen Imperativ, dass auch die deutsche Politik ein Signal setzt, dass deutsche Firmen mit hier erfundenen Patenten und Produkten groß werden können. Auch mal eine Phase III selbst ﬁnanzieren können und, wenn es sein muss, noch den Vertriebsaufbau. Wie in Amerika nämlich. Ist für ein deutsches Unternehmen relevant, wer es durch eine Phase III begleitet? Für das Unternehmen selbst etwas weni- ger, und sie ﬁnden ja auch Kapitalgeber – nur eben ausländische. Aber unter viel größeren Zugeständnissen und schlechte- ren Bewertungen als amerikanische. Das ist nicht nur schädlich, sondern langfristig wahrscheinlich sogar volkswirtschaftlich schädlich in einem so wichtigen Sektor wie der Biopharmazie. Da gab es doch aber die eine oder ande- re wohlgemeinte Initiative. Diese Feigenblätter sind mir wohlbekannt. Die Diskussion liegt seit sicherlich zehn Jahren auf dem Tisch. Wenn man vor zehn Jahren mehr auf die Politik eingewirkt hätte, hätte man vor vielleicht fünf Jahren die Weichen noch in eine adäquate Richtung stellen können. Zum Beispiel, dass die Ver- sicherungen und Pensionsfonds, sagen wir, 1% oder 2% ihrer Assets under Kapitalmarkt & Investment Management zusätzlich in Equity anlegen dürften, oder dass Small- und Mid-Cap- Unternehmen steuerbegünstigt würden, solange sie in Forschung und Entwicklung investieren. Irgendetwas in der Art. In anderen Ländern hat man das auch geschafft, wenn der politische Wille da war. Dann hätten wir heute nicht zehn, sondern 50 relevante Fonds, die in Wachs- tumsﬁrmen investieren. Auf diese Weise hätten wir auch einen ganz anderen Kapi- talmarkt. Aktuell scheint die Emissionsfront doch wieder recht aktiv. Noch nicht genug? Dass es wieder einen IPO-Boom geben wird, sage ich schon länger voraus. Aller- dings besteht in Deutschland die Gefahr, dass es wieder die gleiche Entwicklung nimmt wie zur Jahrtausendwende. Ein IPO-Boom zieht vor allem sogenanntes Hot Money an, das Kurse für eine Phase nach oben treibt: IPOs zu übertriebenen Bewertungen, und wenig später, wenn das Geld aus welchen Gründen auch immer wieder abgezogen wird, bricht es in sich zusammen. Dann haben wir wieder Kat- zenjammer und keine gesunde langfristige Entwicklung. Ist dann nicht sogar der größte Hebel bei einem Wachstumsunternehmen, in einen international versierten – womöglich gleich angelsächsischen – CEOzu inves- tieren, wenn denn schon die relevante Investorenschaft vorrangig im Ausland angesiedelt zu sein scheint? Dr. Lantha- ler von Evotec oder Moroney von MorphoSys fallen mir da zuerst ein. Aber ja: in einen internationalen Vorstand – kann auch von der Nationalität ein Deut- scher sein –, der in der Lage ist, sich in die- sem Kontext mit seinen Investoren auf Augenhöhe zu bewegen. Die halbe Million, die er verdient, holt er mindestens zehnmal wieder heraus. Meine Erfahrung ist, dass selbst die besten „Tekkies“ wesentlich schlechter bei Präsentationen abschneiden als ein halbwegs anglophiler Vorstand. Es ist ein typisch deutscher Missstand, hier an der völlig falschen Stelle zu knausern. Herr Fuchs, einmal mehr ganz herzlichen Dank für Ihre Einblicke – wir überprüfen den Status quo sicherlich wieder bei nächster Gelegenheit! Das Interview führte Falko Bozicevic. 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 41

Finanzierung Das Versprechen Personalisierter Medizin Eine Kolumne von Dr. Hubert Birner, Managing Partner, TVM Capital Life Science m o c . e b o d a . k c o t s – v o n a y o t S h u r a p s A © : o t o F D er Begriff der Theranostik ist noch relativ neu, er beschreibt recht präzise das Ziel, das mit dem Ansatz einer „Personalisierten Medizin“ letztlich verfolgt wird: die zunehmend engere Verzahnung von Diagnostik und Therapie, damit ein Patient die richtige Behandlung, möglichst abgestimmt auf seine speziellen Anforderungen (wie zum Beispiel eine bestimmte genetische Veran- lagung), zum richtigen Zeitpunkt bekommt. Das umfasst natürlich auch den Gedanken einer verbesserten Prävention. Neu ist die- ser Ansatz nicht, er entwickelt aber im Moment enorme Schubkraft. Im vergange- nen Jahr sind in den USA 19 neue Arznei- mittel aus diesem Bereich zugelassen wor- den, drei davon sind Gentherapien. In Deutschland beteiligt sich das BMBF an internationalen und europäischen Initiati- ven zur individualisierten Medizin, bei- spielsweise am „Internationalen Konsor- tium für Personalisierte Medizin“ und an den ERA-Netzen, bemüht sich um einen gesamteuropäischen und internationalen Ansatz und es hat erkannt, welchen Para- digmenwechsel ein solcher Fokus beinhal- tet. In Deutschland sind bereits 51 Wirk- stoffe zugelassen, die unter den Begriff der Personalisierten Medizin fallen. Für 46 dieser Wirkstoffe ist ein diagnostischer Vortest vorgeschrieben, für fünf weitere Wirkstoffe wird ein solcher Test mindes- tens empfohlen. Aktuell ist die Onkologie eines der größten therapeutischen Anwen- dungsfelder der Personalisierten Medizin. Hier sind zahlreiche genetische Tests in der Entwicklung, die das Ansprechen ver- schiedener speziﬁscher medikamentöser Therapien prognostizieren können. Oft ist aber schon die Diagnostik eine große Herausforderung, vor allem im Bereich der seltenen Krankheiten, bei denen Patienten teilweise unsägliche Odysseen hinter sich bringen müssen, bis sie zu einer richtigen Diagnose gelan- gen. Auch hier gibt es mittlerweile koor- dinierte Bemühungen, um genau das zu verhindern. Gerade erst haben sich ver- schiedene Unternehmen in einer neuen „Global Commission to End the Diag- nostic Odyssey for Children with a Rare Disease“ zusammengeschlossen. Neben Shire, Microsoft und anderen ist die Cen- togene AG aus Deutschland mit dabei. 42 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ Diese Initiative demonstriert beispielhaft den Ansatz, den wir im Bereich der Perso- nalisierten Medizin brauchen – intersekto- rale Kooperation gepaart mit Innovation und Technologie auf internationaler Ebe- ne. Das stellt neue Anforderungen an alle Marktteilnehmer und wirft hochkomplexe Fragen zu Datensicherheit, Datenzugriffs- rechten und Datennutzungsrechten auf. Fragen, die wir im Augenblick meist noch nicht abschließend beantworten können. Das sollte uns aber nicht davon abhalten, weiter zum Nutzen und zum Wohl der Patienten an neuen Möglichkeiten zu arbeiten; es geht um die Bekämpfung von Krankheiten, gegen die wir im Moment noch kein Mittel haben. ZUM AUTOR Dr. Hubert Birner verantwortet die Investmentstrategie von TVM Capital Life Science in Europa, Nordamerika und Kanada. Seine akademische Ausbildung umfasst ein Studium der Veterinärmedizin an der Ludwig-Maximilians-Universität München, gefolgt von einer Promotion in Biochemie, ausgezeichnet mit dem Hoffmann-La Roche Preis für Grundlagen- forschung im Bereich meta bolische Störungen, und eine Tätigkeit als Assistenz- Professor. Dr. Birner ist Absolvent (MBA) der Harvard Business School. www.tvm-lifescience.com

Wer nicht wagt, der nicht gewinnt! Darum wagen Sie ein Probeabonnement des VentureCapital Magazins zum Vorteilspreis von nur 10 EUR und gewinnen Sie Know-How rund um Venture Capital und Private Equity! 03 | 2018 – 12,50 EUR (D) Private Equity • Buyouts • M&A www.vc-magazin.de Das Magazin für Investoren und Entrepreneure Die Welle rollt weiter Fundraising-Umfeld für deutsche Beteiligungsfonds FFFFFFFFFFFFFFooooooooooooooonnnnnnnnnndddddddddddddsssssssssssssssssssssttttttttttaaaaaaaaaaaannnnnnnnnnnnnnnnddddddddddddddddooooooooooooooorrrrrrrrrrrrrttttttttttteeeeeeeeeee iiiimmmmmmmm ÜÜÜÜÜÜÜÜÜÜÜÜÜbbbbbbbbbbbbbeeeeeeeeerrrrrrrrrrbbbbbbbbbbblllllllliiiiiiiiccccccccckkkkkkkkkk DDDDDDDDDDDiiiieeeeee FFFFFFFFFFFFFrrrrrrrrrraaaaaaaaaaaaaaggggggggggggggeeeeeeeeeeeeee nnnnnnnnnaaaaaaaaaaccccccccccccchhhhhhhhhhhhhh dddddddddddddddeeeeeeeeeeeeemmmmmmmmmmmmmmm SSSSSSSSSSSSStttttttaaaaaaaaaaaaannnnnnnnnnnnddddddddddddddddddddooooooooorrrrrrrrrrttttttttttttt bbbbbbbbbbbbbeeeeeeeeeeeeeeaaaaaaaaaaaaannnnnnnnnnnnnttttttttttttwwwwwwwwwwooooooorrrrrrrrrtttttttttteeeeeeeeeeeeetttttttttttt ddddddddddddddeeeeeeeeerrrrrrrrr AAAAAAAAAAAAAAnnnnnnnnnnnnnnnlllllllllllllleeeeeeeeeeeeeegggeeerrrrr AAAAAAAAAAAAAAAuuuuuuuuuuuuuussssssssssssss dddddddddddddddeeeeeeeeeeeeeeeerrrrrrrrrr NNNNNNNNNNNNNNNNNiiiiiiiiiiiiiiissssssssssssccccccccccccccchhhhhhhhhhhhhhheeeeeeeeeeeeeee zzzzzzzzzzzzzzzzzuuuuuuuuuuuuuuuuuummmmmmmmmmmmmmmmm ggggggggggggggggggaaaaaaaaaaaaaaaaannnnnnnnnnnnnnnzzzzzzzzzzzzzz gggggggggggggggrrrrroooooooooßßßßßßßßßßßßßßßßßeeeeeeeeeeeeeeeeennnnnnnnnnnnnnnnn DDDDDDDDDDDDDDDDDDiiiiiiiiiiiiinnnnnnnnnnnnnnnnggggggggggggggggg BBBBBBBllloooooooooooccccccccccccckkkkkkkkkkkkkkkccccccccccccccchhhhhhhhhhhhhhhhhhaaaiiinnn::: BBBBBBBBBBBBBaaasssiissttttteeeeccccccccccccchhhhhhhhhhhnnnnnnnnnnnnnooooooollllllloooooooooogggggggggggggggiiiiiiiiiiiiiieeeeeeeeeeeeee aaaaaaaaaaaaaaaaauuuuuuuuuuuuuuufffffffffffffff dddddddddddddddeeeeeeeeeeeeeemmmmmmmmmmmmmmm VVVVVVVVVVVVVoooooooorrrrrrrrmmmmmmmmmmmmmaaaaaaarrrrrrrrrrrrrssssssssssssccccchhhhhhhhhh www.vc-magazin.de/abonnement

Finanzierung „Die Personalisierte Medizin wird zum Normalfall avancieren“ Interview mit Dr. Michael Brandkamp, Geschäftsführer, High-Tech Gründerfonds GmbH Als einer der wichtigsten Frühphasenﬁnanzierer spielt der High-Tech Gründerfonds eine beachtliche Rolle in der Unterstützung junger Life-Sciences-Unternehmen, auch im Bereich der Personalisierten Medizin. Ein Gespräch mit Geschäftsführer Dr. Michael Brandkamp über den Stellenwert dieses Segments aus Investorensicht. Plattform Life Sciences: Herr Dr. Brand- kamp, wie attraktiv ist das Feld der Personalisierten Medizin für Investoren? Brandkamp: Die Personalisierte Medizin ist ein spannendes Feld, das war sie schon im- mer. Denn jeder Mensch und jeder Patient reagiert anders auf eine Medikation oder eine Therapie. Umgekehrt hat jeder Patient das Recht auf eine grundsätzlich individu- alisierte Behandlung. Das ist nicht nur ein aktueller Trend, das ist seit jeher ein wich- tiger Grundsatz der Medizin. In welcher Form hat sich das Investoren- verhalten in den letzten Jahren verän- dert? Welche Trends lassen sich ableiten? Grundsätzlich gilt: Der Hype um die Perso- nalisierte Medizin ist verﬂogen, das Thema hat sich weitgehend etabliert. Und das ist auch gut so. Die Personalisierte Medizin ist im positiven Sinne unspektakulär gewor- den. Demzufolge ist aus unserer Inves- torensicht auch kein besonderer Trend innerhalb der Personalisierten Medizin erkennbar. Besonders interessant sind Felder wie die regenerative Medizin oder Zellthera- Jeder Mensch und jeder Patient reagiert anders auf eine Medikation oder eine Therapie. Der Hype um die Perso- nalisierte Medizin ist verﬂogen, das Thema hat sich weitgehend etabliert. Und das ist auch gut so. pien. Allerdings ist die Forschung und Ent- wicklung auf diesen Gebieten nicht einfa- cher geworden, insbesondere durch regu- latorische Hürden. Natürlich ist das Feld der Personalisierten Medizin auch aus unserer Investorensicht sehr breit und reicht bis in die Medizintechnik, wenn wir beispielsweise in den Bereich der Prothe- senentwicklung durch 3D-Druck investie- ren. Die höheren regulatorischen Hürden sind zwar auf den ersten Blick ein Hinder- nis, sie garantieren aber andererseits auch eine wirkliche Marktreife, wenn die ent- sprechenden Therapien oder Produkte ihre Zulassung erhalten. Die klassischen Biotech-Start-ups haben es hier einfacher, da sie ab einem bestimmten Zeitpunkt auf die strategische Partnerschaft großer Pharmakonzerne zurückgreifen können, wenn das entsprechende Produkt für sie interessant wird. Anders verhält es sich im Medtech-Segment. Hier müssen viele junge 44 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ Firmen die Entwicklung bis zur CE-Reife alleinverantwortlich vorantreiben, ohne auf einen großen strategischen Partner zurückgreifen zu können. Wie investiert der HTGF derzeit in Perso- nalisierte Medizin? Generell gilt, dass wir unser Augenmerk nicht bewusst auf die Personalisierte Medi- zin lenken. Als Investoren setzen wir uns vielmehr mit der Qualität eines jeden ein- zelnen Businessplans auseinander, analy- sieren die Marktchancen und treffen eine Entscheidung. Beispielhaft nennen möchte ich die TolerogenixX GmbH aus Heidelberg, die über eine Technologie verfügt, die uner- wünschte Abwehrreaktionen des Immun- systems gezielt abschalten kann, was ins- besondere bei Transplantationen und Autoimmun erkrankungen zum Einsatz kommt. Die advanceCOR GmbH in Martins- ZUM INTERVIEWPARTNER Dr. Michael Brandkamp ist Geschäfts- führer der High-Tech Gründerfonds Management GmbH.

ried ent wickelt personalisierte Therapien gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Und die Münchner Mecuris GmbH entwickelt perso nalisierte Prothesen aus dem 3D-Drucker. Gibt es gerade im Bereich der Persona- lisierten Medizin eine verstärkte Zusam- menarbeit zwischen dem High-Tech Gründerfonds und anderen strategi- schen Investoren? Strategische Investoren wie Bayer oder Boehringer sind natürlich sehr breit auf- gestellt und nach wie vor an Blockbuster- Medikamenten interessiert. Allerdings sind beide ebenfalls offen für die Persona- lisierte Medizin. Besonders ist beispiels- weise Qiagen, die im Bereich der Compa- nion Diagnostics gutes Geld verdient. Ferner setzt Qiagen systematisch auf die Entschlüsselung des menschlichen Ge- noms mittels spezieller Software-Systeme; interessiert Auch die großen Pharma konzerne haben wieder mehr Interesse, in kleine Start-ups zu inves- tieren oder als strategi- sche Partner zur Verfü- gung zu stehen. inzwischen ein wichtiges internationales Geschäftsfeld des Unternehmens. Wie beurteilen Sie aus Investorensicht die Zukunft der Personalisierten Medizin? Sehr positiv, wobei sie keine heraus- ragende Rolle spielen wird, sondern zum Finanzierung Normalfall avancieren dürfte. Das ist nicht negativ zu bewerten. Denn Pharma- und Biotech-Start-ups sind für Investoren wie- der interessant geworden. Ein Beispiel ist der Verkauf der Rigontec zu einem Preis von 465 Mio. USD, der gezeigt hat, dass das „Drug-Development-Geschäftsmodell“ funktioniert und dass es sich lohnt, schon in frühen Phasen zu investieren. Auch die großen Pharmakonzerne haben wieder mehr Interesse, in kleine Start-ups zu in- vestieren oder als strategische Partner zur Verfügung zu stehen. Davon proﬁtieren auch neue Entwicklungen im Bereich der Personalisierten Medizin. Das Segment hat sich also etabliert, ist inzwischen Teil der Normalität. Herr Dr. Brandkamp, haben Sie herzlichen Dank für das interessante Gespräch. Das Interview führte Holger Garbs. ANZEIGE Plattform Life Sciences Finance Day & Thementag Personalisierte Medizin auf der analytica 2018 Finance Day am 12. April – powered by Der Finance Day widmet sich in einzigartiger Weise der Gründungs-, Wachstums- und Kapital- markt ﬁ nanzierung von Life Sciences- Unternehmen. Nach spannenden Diskussionen & Vorträgen laden wir Sie zum Ausklang des Tages zur Networking-Reception ein. Thementag Personalisierte Medizin am 13. April Beim Thementag Personalisierte Medizin diskutieren Experten aus Biotech-, Pharma-, IT- und Diagnostikunternehmen mit Krankenkassenvertretern, Ärzten, Beratern und Clustern über den aktuellen Stand und die zukünftige Ausrichtung der Personalisierten Medizin. Messe München Forum Biotech in der Halle A3, 12. April (Finance Day) & 13. April (Thementag Personalisierte Medizin) Wo: Kontakt: Karin Hofelich, Verlagsleitung Life Sciences, Anmeldung Networking-Reception: www.goingpublic.de/analytica-2018-anmeldung Tel.: 089-2000-339-54, hofelich@goingpublic.de Foto: © Alex; JohanSwanepoel / www.stock.adobe.com

Service Partner der Ausgabe im Portrait analytica 2018: Hier trifft sich die Laborwelt Als internationale Leitmesse für Analytik, Labortechnik und Biotechnologie ist die analytica in München alle zwei Jahre der internationale Dreh- und Angelpunkt der Laborbranche. Die analytica 2018 ﬁndet vom 10. bis 13. April auf dem Gelände der Messe München statt. Dabei thematisiert die Fachmesse mit dem Ausstellungsbereich, der analytica conference sowie dem umfangreichen Rahmen- programm aktuelle Fragestellungen der Branche. Über 1.170 Aus- steller präsentieren ihre marktreifen Lösungen und Innovationen aus den Bereichen Analytik und Qualitätskontrolle, Biotechnologie, Life Sciences, Diagnostik und Labortechnik. Wissenschaftlicher Dialog und praxisnaher Austausch Begleitet wird die Messe von der internationalen analytica conference mit Vorträgen renommierter Forscher aus aller Welt. Das Rahmenprogramm der analytica bietet einen Einblick in die Laborpraxis: Aktuelle Anwendungen und marktfähige Produkte aus dem Labor- und Analysemarkt stehen hier im Fokus. Kontakt Susanne Grödl Projektleiterin analytica Tel.: +49 89 949-11488 info@analytica.de Messegelände 81823 München www.analytica.de Seit 1997 ist BioM die Netzwerkorganisation der Biotechnologie- branche in Bayern und München. Im Großraum München sind etwa 250 biomedizinische Firmen aktiv. Die Kernkompetenz der Region ist die Entwicklung innovativer Therapeutika und Diag- nostika, insbesondere für die Personalisierte Medizin. Auf der Webseite www.bio-m.org ﬁnden Sie aktuelle Nachrichten aus der bayerischen Biotechnologiebranche, eine Firmendatenbank, einen Veranstaltungskalender, eine Jobbörse und vieles mehr. BioM unterstützt die bayerische Life-Science-Branche mit einem ausgedehnten Netzwerk beim Aufbau neuer Geschäftskontakte. Interessenten aus dem In- und Ausland bietet das Clustermanage- ment einen zentralen Zugang und vielfältige Informationen über die Branche. BioM organisiert ein breites Spektrum an Fortbildungen, Veran- staltungen und Netzwerktreffen für die Biotechnologiebranche. Speziell für angehende Firmengründer bietet BioM umfassende Beratung und spezialisierte Coaching-, Training- und Mentoring- Programme. Kontakt Prof. Dr. Horst Domdey BioM Biotech Cluster Development GmbH Am Klopferspitz 19a IZB-West 82152 Martinsried Tel.: +49 89 89 96 79-0 Fax: +49 89 89 96 79-79 E-Mail: info@bio-m.org www.bio-m.org 46 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“

Service Zukunftsweisende Rechtsberatung für die Bereiche Technolo- gie, Life Sciences, Energie und Real Estate. Pinsent Masons ist eine der führenden internationalen Wirt- schaftskanzleien. Unsere Wurzeln reichen bis ins Jahr 1769 zurück – Erfahrung, auf die Sie vertrauen können. Heute zählt die Kanzlei mehr als 1.800 Rechtsanwälte an Standorten in Europa, im Mitt- leren Osten, in Asien, Australien und Südafrika. Beratungsfelder Life Sciences: • Competition & merger control • Compliance & penal law • Corporate and M&A • Digital health, data protection and IT • Employment & Reward • Intellectual property & health care advertising • Private equity & venture capital • Product liability • Public procurement • Stock corporation & capital markets • Strategic partnering & technology transfer Wir schauen über den Tellerrand der reinen Rechtsberatung hinaus und bieten pragmatische und wirtschaftliche Lösungen. Sie können von uns Unterstützung in jeder Phase des Produktzyklus erhalten. • Market access, reimburse- • Tax ment & regulatory Zu unseren nationalen und internationalen Mandanten im Life- Sciences-Sektor zählen führende Pharma-, Biotech- und Medizin- produkteunternehmen sowie Investmentgesellschaften. Kontakt Marc L. Holtorf Head of German IP and Life Sciences Tel.: +49 89 20 30 43 574 Mobil: +49 170 9 222 865 marc.holtorf@pinsentmasons.com Pinsent Masons Germany Düsseldorf • München www.pinsentmasons.de m o c . e b o d a . k c o t s – 1 2 1 m a d a © : n o i t a r t s u l l I 02-2018 „Personalisierte Medizin“ ls 47

Service m o c . e b o d a . k c o t s – x p r e f o o r m a J i © : o t o F Life-Sciences-Events Datum & Ort 10.–13.04.2018 Messe München 11.–12.04.2018 Mesezentrum Nürnberg 12.04.2018 Messe München 13.04.2018 Messe München 17.–19.04.2018 Berlin 18.–19.04.2018 Köln 18.–19.04.2018 bcc Berlin Congress Center GmbH Berlin 23.04.2018 Sofitel Munich Bayerpost, München 24.–25.04.2018 InterContinental Düsseldorf 25.04.2018 Martinsried 26.04.2018 Planegg/Martinsried 08.05.2018 Berlin-Brandenburgische Akademie der Wissenschaften (BBAW), Berlin 14.–16.05.2018 Ghent, Belgium 16.05.2018 Planegg/Martinsried 29.–30.5.2018 Kameha Grand Hotel Bonn 11.–15.06.2018 Frankfurt am Main 16.05.2018 Planegg/Martinsried 04.–07.06.2018 Boston 06.–08.06.2018 City Cube Berlin 08.–10.06.2018 Mannheim 18.06.2018 19.–20.06.2018 Stavanger Forum in Norway 20.06.2018 Berlin 26.06.2018 Planegg/Martinsried 16.07.2018 Wolfratshausen 25.–26.10.2018 Hotel Hilton Munich Park Veranstalter Messe München www.analytica.de Ideeler Träger: Forum MedTech Pharma e.V. www.mt-connect.de Organisiert von der GoingPublic Media AG im Auftrag der Messe München http://gp-mag.de/financeday Organisiert von der GoingPublic Media AG im Auftrag der Messe München http://gp-mag.de/persmed bvitg e.V. www.conhit.de Koelnmesse GmbH www.permedicon.de Biotechnologie-Industrie-Organisation Deutschland e.V. www.biodeutschland ascenion GmbH www.biovaria.org Euroforum Deutschland SE www.handelsblatt-chemie.de BioM Biotech Cluster Development GmbH www.bio-m.org IZB – Innovations- und Gründerzentrum Biotechnologie Martinsried mbH www.izb-online.de Stiftung Charité http://gp-mag.de/charite2 BIOCENTURY www.biocentury.com IZB – Innovations- und Gründerzentrum Biotechnologie Martinsried mbH http://gp-mag.de/izb High-Tech Gründerfonds https://high-tech-gruenderfonds.de/en/#title DECHEMA Ausstellungs-GmbH www.achema.de IZB – Innovations- und Gründerzentrum Biotechnologie Martinsried mbH www.izb-online.de bio.org http://convention.bio.org WISO S.E. Consulting GmbH www.hauptstadtkongress.de EIT Health Germany GmbH ttps://www.eithealth.eu/clc-germany Science4Life e.V. www.science4life.de Stavanger Forum https://37degreescelsius.net/ Berlin Partner für Wirtschaft und Technologie GmbH www.berlin-partner.de IZB – Innovations- und Gründerzentrum Biotechnologie Martinsried mbH www.izb-online.de GoingPublic Media AG www.financial-golfcup.de WISO S.E. Consulting GmbH www.wiso-gruppe.de Weitere Events: www.goingpublic.de/events 48 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ Event analytica – 26. Internationale Leitmesse für Labortechnik, Analytik und Biotechnologie MT-CONNECT analytica – Finance Day (zum 6. Mal im Rahmenprogramm der analytica) analytica – Thementag Personalisierte Medizin (zum 3. Mal im Rahmenprogramm der analytica) conhiT – Connecting Healthcare IT PerMediCon – Motto „Genomische Medizin: Gemeinsam verstehen, weiterentwickeln und umsetzen“ Deutsche Biotechnologietage 2018 BioVaria 19. Handelsblatt Jahrestagung Chemie 2018 BioM BioAngels–Pitch-Event IZBrunch im Faculty Club G2B CHARITÉ BIH ENTREPRENEURSHIP SUMMIT 19th Annual Bio€quity Europe Biotech Presse-Lounge im Faculty Club G2B High-Tech Gründerfonds Family Day 2018 Achema – Weltforum und Internationale Leitmesse der Prozessindustrie Biotech Presse Lounge BIO International Convention Hauptstadtkongress Medizin und Gesundheit {Life Science} meets IT Hackathon Abschlussprämierung Science4Life Venture Cup 2018 37 ºC Life Science Technology & Business Conference H BIONNALE 2018 IZBrunch im Faculty Club G2B FINANCIAL GOLF CUP 17. Europäischer Gesundheitskongress München

Kooperationspartner* der Ausgabe „Personalisierte Medizin” CHARITÉ BIH ENTREPRENEURSHIP SUMMIT 2018 FROM VISION TO PATIENT WWW.CHARITE-SUMMIT.DE MAY 7–8 BERLIN *) Die genannten Kooperationspartner unterstützen die GoingPublic Media AG bei der Verbreitung der Ausgabe „Personalisierte Medizin“ in ihren Netzwerken.

Service Unternehmensindex Seite BIO Deutschland ................................................. 14 bio.logis Information Genetic Management ... 6, 33 BioEcho Life Sciences ......................................... 33 BioM Biotech Cluster Development .................. 24 Biotype Diagnostic ............................................. 30 co.don ................................................................ 34 FCF Fox Corporate Finance ................................ 40 Gilead .................................................................. 36 High-Tech Gründerfonds ............................. 32, 44 ITM Isotopen Technologien München ............. 34 Lipotype .............................................................. 35 Medical Strategy ................................................ 36 Medios .......................................................... 35, 38 Messe München .................................................. 10 Novartis ............................................................... 36 Plattform Life Sciences Impressum Plattform Life Sciences 2-2018, Personalisierte Medizin, 8. Jg. Verlag: GoingPublic Media AG Hofmannstr. 7a, 81379 München Tel.: 089-2000 339-0, Fax: 089-2000 339-39 E-Mail: info@goingpublic.de Internet: www.plattform-lifesciences.de Redaktion: Holger Garbs (Projektleitung), Falko Bozicevic Pinsent Masons ................................................... 18 Bildredaktion: Andreas Potthoff Erscheinungstermine 2018: Nr. 1/2018 „Digitale Transformation“ (24.2.), Nr. 2/2018 „Personalisierte Medizin“ (10.4.), Nr. 3/2018 „Biotechnologie 2018“ (15.9.), Nr. 4/2018 „Health – Wachstumsmarkt Gesundheit“ (3.11.) Preise: Einzelheft 12,50 EUR, Jahresabonnement 48,00 EUR Abonnementverwaltung: GoingPublic Media AG Plattform Life Sciences Abo-Verwaltung Hofmannstr. 7a 81379 München Tel.: 089-2000339-0, Fax: -39 E-Mail: abo@goingpublic.de Roche Diagnostics .............................................. 20 ROTOP Pharmaka ............................................... 30 Techniker Krankenkasse .................................... 28 TVM Capital Life Science .................................... 42 Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) ... 22 Der Ausgabe „Personalisierte Medizin“ ist eine Beilage zum Kongress „Digital Health: Opportunities & Challenges“ von Life Science Kongress Heilbronn beigefügt Vorschau Plattform Life Sciences 3/2018 Biotechnologie 2018 (20. Jg.) (Erscheinungsdatum: 15.9.2018, Anzeigenschluss: 3.9.2018) 3 September 2018 – 12,50 EUR (D) – www.plattform-lifesciences.de Plattform Life Sciences Technologie – Finanzierung – Investment Biotechnologie 2018 20. Jahrgang 50 ls 02-2018 „Personalisierte Medizin“ Bilder: Adobe Stock Titelbild: © kentoh – stock.adobe.com Druck: www.viaprinto.de Mitarbeit an dieser Ausgabe: Thomas Ballast, Dr. Hubert Birner, Dr. Claudia Englbrecht, Susanne Grödl, Marc L. Holtorf, Dr. Jochen Hurlebaus, Jens Junker, Gabriele Klingner, Mario Linimeier, Stefan Riedel, Dr. Siegfried Throm, Dr. Julia Traumann, Dr. Felix Zörgiebel Interviewpartner: Dr. Michael Brandkamp, Arno Fuchs, Prof. Dr. Daniela Steinberger Lektorat: Magdalena Aderhold, Visavis Media, Bayreuth, Benjamin Eder Gesamtgestaltung: Andreas Potthoff Redaktionsanschrift: s. Verlag, Fax: 089-2000339-39, E-Mail: redaktion@goingpublic.de Verlagsleitung Life Sciences: Karin Hofelich, Tel: 089-2000339-54 Fax: 089-2000339-39 hofelich@goingpublic.de Kundenbetreuung Kapitalmarkt medien & Life Sciences: Anna Bertele, Tel: 089-2000339-18 Fax: 089-2000339-39, bertele@goingpublic.de Haftung und Hinweise: Artikeln, Empfehlun- gen und Tabel len liegen Quellen zu grunde, welche die Redak tion für verlässlich hält. Eine Garantie für die Rich tigkeit kann allerdings nicht übernommen werden. Bei unaufgefor- dert eingesandten Beiträgen be hält sich die Redak tion Kür zun gen oder Nichtab druck vor. Nachdruck: © 2018 GoingPublic Media AG, München. Alle Rechte, insbe sondere das der Übersetzung in fremde Sprachen, vorbehalten. Ohne schriftliche Geneh mi gung der Going- Public Media AG ist es nicht gestattet, diese Zeit schrift oder Teile daraus auf photomecha- nischem Wege (Photo kopie, Mikro kopie) zu ver viel fäl ti gen. Unter dieses Verbot fallen auch die Auf nah me in elektronische Daten ban ken, Internet und die Ver viel fälti gung auf CD-ROM. ® Eingetragenes Waren zeichen beim Deutschen Patent- und Markenamt (DPMA), Reg.-Nr. 398 15 475 Das GoingPublic Magazin ist Pﬂichtblatt an allen deutschen Wertpapierbörsen. Die Plattform Life Sciences ist ofﬁzielles Organ der Biotechnologie-Industrie-Organisa tion Deutschland e.V. (BIO Deutschland). Anzeigen: Gültig ist Preis liste Nr. 1 vom 1. Oktober 2015 ISSN 2511-719X, ZKZ 10711

F 3 U 2 TU RE 4 NE 3 TW O 4 RK GL 0 3 B 2 AL 2 The World’s No. 1 Auf der weltweit größten Labormesse finden Sie alle Produkte und Lösungen für Ihr Industrie- und Forschungslabor. Die wissenschaftlich hochkarätige analytica conference, Weltneuheiten, Produktpremieren, einzigartige Live Labs, Sonderschauen, Foren und Fokustage warten auf Sie! Live Lab Halle A3 10.–13. April 2018 I analytica 10.–12. April 2018 I analytica conference 26. Internationale Leitmesse für Labortechnik, Analytik, Biotechnologie und analytica conference www.analytica.de

Titelseite

Editorial

Inhaltsverzeichnis

Inhaltsverzeichnis

Es darf gepflügt werden!

Maßgeschneiderte Lösungen

Zelltherapie auf Erfolgskurs

Personalisierte Medizin und Recht

Digitalisierung nutzen

Diagnostik als zentrale Stellschraube der Personalisierten Medizin

Potenzial mehr als nur vorhanden

Wissen bündeln

Gemeinsam stark

Steckbriefe

Durchbruch bei Gentherapien

Das richtige Erfolgsrezept

„Nicht nur im Bereich Life Sciences den Schneid abgekauft“

Das Versprechen Personalisierter Medizin

„Die Personalisierte Medizin wird zum Normalfall avancieren“

Partner der Ausgabe im Portrait

Eventkalender

Event-Partnerschaften & Kooperationen

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